Come impiega i fondi l'ASAMSI
Anno 2003
L’anno 2003 ci vedrà impegnati nella prosecuzione del finanziamento di tre progetti di ricerca presso:
Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” Dipartimento di Biopatologia e Diagnostica per Immagini per un progetto di “Terapia genica dell’Atrofia Muscolare Spinale mediante ricombinazione omologa SFHR”. Il contributo da erogare sarà di € 25.822,00
Università Cattolica di Roma - Istituto Superiore di Genetica Umana- per il progetto di “Studi dell’attivazione dei geni SMN2 in colture di fibroblasti di pazienti affetti da SMA”. Il contributo da erogare sarà di € 12.911,42
Stem Cell Research Institute di Milano per un progetto “Preliminare per la valutazione dell’utilizzo di cellule staminali cerebrali umane nella cura dell’atrofia muscolare spinale”. Il contributo da erogare sarà di € 15.500,00
A breve avrà inizio un nuovo trial terapeutico, scaturito dal progetto finanziato alla Università Cattolica di Roma, che vedrà coinvolti circa 100 pazienti ed avrà durata di sei mesi. Questa iniziativa avrà lo scopo di verificare l’efficacia di una sostanza, oggetto dello studio in laboratorio, che dovrebbe attivare la produzione dei geni SMN2. La sperimentazione si svolgerà in “doppio cieco” (situazione in cui medico e paziente sono all'oscuro del tipo di trattamento utilizzato, tra quelli alternativi).
Descrizione dell’attività svolta nell’ultimo anno:
Fino a pochi anni fa, la limitata conoscenza delle cause che provocano la patologia, ha costretto l’associazione a destinare la maggior parte delle risorse per finanziare gli studi che erano svolti, a livello nazionale, in questo senso. I recenti progressi raggiunti nel campo della conoscenza del genoma umano, hanno posto le basi per tentare degli approcci terapeutici. Nel corso dell’anno 2000, in collaborazione e con il contributo di Theleton, è stato eseguito un trial multicentrico che ha coinvolto 120 pazienti e sette strutture ospedaliere. Purtroppo il risultato non è stato positivo. Nel corso dell’ultimo anno sono stati finanziati tre progetti presso strutture universitarie che vedono impegnati ricercatori su tre tematiche che rappresentano altrettante possibili ipotesi terapeutiche. I centri di ricerca, tutti italiani, sono: dipartimento di Biopatologia dell’Università “Tor Vergata” di Roma, l’Istituto Superiore di Genetica Umana dell’Università Cattolica di Roma, lo Stem Cell Research Institute di Milano. Questi studi continueranno, con il contributo dell’ASAMSI, anche nel 2003. Sempre nel corso dell’anno 2003 sono previsti due trial terapeutici che coinvolgeranno buona parte dei pazienti.
Impiego fondi anni precedenti
2003 - 2004 - 2005 - 2006
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