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Ricerca (69)

L’abbassamento dei livelli di neurocalcina delta protegge dalla SMA

Venerdì, 24 Febbraio 2017 08:38
Secondo un recente studio, l'abbassamento dei livelli di una proteina recentemente identificata, in combinazione con una terapia genica modificatrice dello splicing, ha permesso di migliorare i sintomi e la sopravvivenza in cavie…

Spiegato il motivo per cui la diminuzione di SMN causa la morte rapida dei motoneuroni

Martedì, 21 Febbraio 2017 22:24
I ricercatori hanno scoperto il motivo per cui la carenza di proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando i bambini a sviluppare l’atrofia muscolare spinale (SMA).La…

Terapia genica con INT41 per il trattamento delle malattie neurodegenerative

Lunedì, 20 Febbraio 2017 10:06
La domanda di brevetto per il candidato alla terapia genica INT41 sviluppato da Vybion per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e di altre patologie neurodegenerative, ha ricevuto la concessione dello Stadio…

Un possibile nuovo trattamento della SMA: studio preliminare

Lunedì, 09 Gennaio 2017 22:49
Una recente scoperta ha mostrato che la specifica rimozione di una molecola chiamata SMN-AS1 (un lungo RNA non codificante) aumenta la trascrizione del gene SMN2, rendendo più disponibile la proteina SMN. Lo…

Nuovo gene bersaglio per la terapia genica

Lunedì, 09 Gennaio 2017 22:44
L'atrofia muscolare spinale (SMA), patologia neuromuscolare autosomica recessiva, è causata dalla perdita della proteina "Survival of Motoneurons (SMN). I pathway molecolari che risultano interrotti a valle dell'SMN rappresentano quindi potenziali ed interessanti…

The Lancet pubblica i risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen

Lunedì, 12 Dicembre 2016 23:05
I risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1 sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet. L’articolo, intitolato “Treatment of infantile-onset spinal muscular…

Inizia il trial di fase 2 per Roche

Martedì, 06 Dicembre 2016 09:01
PTC Therapeutics ha annunciato l’inizio del trial clinico di fase 2 per testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di una piccola molecola chiamata RG7916, sviluppata da Roche, come trattamento per bambini…

Spotlight Innovation propone una nuova molecola come potenziale trattamento per la SMA

Giovedì, 01 Dicembre 2016 16:33
La Spotlight Innovation Inc., società farmaceutica statunitense, ha annunciato di aver acquisito una licenza esclusiva mondiale per commercializzare STL-182, una piccola molecola disponibile per via orale attualmente in studio come potenziale trattamento…
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