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Analisi ad interim positiva per Nusinersen

Analisi ad interim positiva per Nusinersen

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che Spinraza (Nusinersen), un trattamento sperimentale per la SMA, ha soddisfatto l'endpoint primario nell'analisi ad interim di Cherish, lo studio di fase 3 per la valutazione di Spinraza su bambini con SMA a insorgenza successiva (compatibile con il tipo 2). Le analisi hanno rilevato che i bambini che ricevono Spinraza mostrano un miglioramento statisticamente significativo della funzione motoria rispetto a coloro che non hanno ricevuto il trattamento. Spinraza ha inoltre dimostrato un profilo di sicurezza nello studio.
"Questi risultati, insieme a quelli ottenuti nel trial sulla SMA a insorgenza infantile (SMA di tipo1), rafforzano il potenziale di Spinraza che può essere di beneficio per una vasta gamma di pazienti SMA", ha detto Michael Ehlers, MD, Ph.D., vice presidente esecutivo, responsabile della ricerca e sviluppo a Biogen. "Metteremo a conoscenza di questi dati le autorità di regolamentazione di tutto il mondo e continueremo a lavorare a stretto contatto con loro per portare Spinraza alle famiglie colpite dalla SMA il più rapidamente possibile."
Biogen si sta preparando per il possibile lancio di Spinraza negli Stati Uniti forse già alla fine del 2016 o nel primo trimestre del 2017.

I risultati dell'analisi ad interim del trial Cherish

Cherish è uno studio della durata di quindici mesi che indaga Spinraza in 126 pazienti non deambulanti con SMA a insorgenza successiva (coerente con il tipo 2) di età compresa tra i 2 e i 12 anni e con comparsa di segni e sintomi a più di 6 mesi.
I risultati dell'analisi ad interim dell’endpoint primario, dopo 15 mesi, hanno mostrato una differenza di 5.9 punti (p = 0.0000002) tra il gruppo che ha ricevuto il trattamento (84 pazienti) e il gruppo di controllo (42 pazienti), punteggio misurato con la Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE). A 15 mesi dall'inizio del trattamento, i pazienti che hanno ricevuto Spinraza hanno raggiunto un miglioramento medio di 4.0 punti nella HFMSE, mentre i pazienti non trattati hanno avuto una diminuzione media di 1.9 punti. Il metodo HFMSE è uno strumento affidabile e convalidato, specificamente progettato per valutare la funzione motoria nei bambini affetti da SMA, e un cambio di tre punti o più nella HFMSE è clinicamente significativo. I dati degli altri endpoint analizzati sono stati coerentemente a favore dei bambini che hanno ricevuto il trattamento. Spinraza ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole. La maggior parte degli eventi avversi sono stati correlati alla SMA, a eventi comuni nella popolazione generale, o a eventi relativi alla procedura della puntura lombare. Nessun paziente ha interrotto lo studio.

Con questa analisi ad interim positiva lo studio Cherish verrà arrestato e i partecipanti potranno passare nello studio di estensione in aperto Shine per ricevere Spinraza. I risultati completi dello studio saranno presentati nei prossimi congressi medici.
La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente accettato la proposta di New Drug Application (NDA) per Spinraza come trattamento per la SMA e ha comunicato che prevede un esame accelerato per la sua approvazione. Inoltre, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ne ha recentemente autorizzato la Marketing Authorization Application (MAA). Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA ha concesso lo status di valutazione accelerata e la FDA ha garantito una revisione di priorità a Spinraza. Biogen depositerà ulteriori richieste di regolamentazione in altri Paesi nei prossimi mesi.
Biogen ha avviato un programma di accesso allargato globale (EAP) sulla SMA con esordio infantile (SMA 1) all'inizio di quest'anno. La società continuerà a esplorare dove e quando il EAP potrà essere allargato per includere i pazienti con SMA insorgenza successiva (in linea con tipo 2).

Traduzione di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: biogen.com

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