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Terapia genica: al via il trial clinico

Terapia genica: al via il trial clinico

AVEXIS ha annunciato che il trial clinico pilota della terapia genica con il candidato AVXS-101 per la SMA di tipo 1 arruolerà circa 20 pazienti che saranno collocati in un singolo braccio, e che l’effetto della terapia sarà comparato con la storia naturale della malattia.

La FDA ha accettato la progettazione di questo studio pilota e ha offerto suggerimenti per ottimizzare il processo, tra cui prevedere endpoint co-primari costituiti dalla misurazione del raggiungimento di una tappa importante dello sviluppo (capacità dei pazienti di stare seduti senza aiuto) insieme alla misurazione della sopravvivenza (come il tempo intercorso dalla nascita al sopraggiungimento di un "evento").

Maggiori informazioni circa il disegno del trial sono previste per l’inizio dello studio, che è programmato per la prima metà del 2017.

Lo studio pilota valuterà la sicurezza di AVXS-101, il raggiungimento delle tappe motorie, e la sua efficacia (definita dal tempo intercorso dalla nascita a un evento come la morte o dalla necessità di supporto alla ventilazione per almeno 16 ore al giorno per più di due settimane).

AVEXIS sta attualmente conducendo uno studio open-label di fase 1 (NCT02122952) con un’unica iniezione endovenosa di AVXS-101. Il trial clinico ha arruolato 15 pazienti che hanno ricevuto la diagnosi prima dei 6 mesi di età, con due copie del gene di backup SMN2.

I pazienti sono stati divisi in due coorti: tre bambini, di età compresa tra 6 e 7 mesi al momento della somministrazione, hanno ricevuto una dose bassa di 6.7 x 10 ^ 13 vg / kg (coorte 1); dodici bambini, di età compresa tra 1 e 8 mesi al momento della somministrazione, hanno ricevuto 2.0 x 10 ^ 14 vg / kg (coorte 2).

Gli endpoint primari erano la sicurezza e la tollerabilità, e un endpoint secondario era l'efficacia, definita come il tempo intercorso tra la nascita e un evento (la morte o la necessità di un supporto respiratorio per almeno 16 ore al giorno per 14 giorni consecutivi).

Da un’analisi ad interim riportata nel mese di luglio, il trattamento con AVXS-101 ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole senza preoccupazioni circa la sicurezza o tollerabilità correlate al trattamento. È stato osservato un miglioramento delle capacità motorie, soprattutto nel gruppo trattato con il dosaggio più alto.

Sulla base dei dati a livello respiratorio, la terapia genica ha mostrato un miglioramento della funzione polmonare dei pazienti, riducendo la necessità di supporto ventilatorio e consentendo ai pazienti di recuperare da infezioni respiratorie che spesso portano alla morte prematura di pazienti SMA di tipo 1.

Riguardo a questo studio, la FDA ha dichiarato:
"Si consiglia vivamente che al completamento dello studio, venga effettuato un incontro per valutare se i dati dello studio di fase 1 possono fornire le prove necessarie per sostenere una domanda di commercializzazione".

Traduzione di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: smanewstoday.com

 

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