19 aprile 2005
Il virus adeno-associato come vettore per una terapia genica per la SMA
Dott. Nick Boulis
The Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio
Il Dott. Boulis è un neurochirurgo che sta lavorando su due progetti molto importanti che riguardano la SMA. In primo luogo, il Dott. Boulis ed altri stanno tentando di realizzare un vettore per una terapia genica che abbia una migliore specificità per i neuroni. Il virus a cui lui è interessato, il virus adeno-associato (AAV), è in grado di legarsi ed entrare nei neuroni; il Dott. Boulis vuole sviluppare una tecnica per migliorare l'interazione fra AAV ed i neuroni. In sostanza le proteine che compongono la superficie esterna del virus possono essere manipolate in laboratorio in modo tale che una proteina artificiale possa essere introdotta sulla superficie esterna del virus. Questa proteina non-virale (come ad esempio il dominio carbossi-terminale derivato dalla tossina del tetano, la proteina G del virus della rabbia, o altre) non interferirebbe con la produzione del virus ma permetterebbe a AAV di realizzare elevati livelli d’espressione genica nei neuroni.
Un altro progetto del Dott. Boulis riguarda lo sviluppo di uno strumento che sarà utilizzato nella chirurgia del midollo spinale. L'introduzione di agenti terapeutici nel midollo spinale, come ad esempio vettori per la terapia genica o farmaci, potrebbe dimostrarsi un difficile ostacolo; tuttavia, il Dott. Boulis propone di sviluppare "un'impalcatura" che permetterà alle sostanze terapeutiche di essere trasportate direttamente nella colonna vertebrale. Il dispositivo affisso ad una piccola sezione del midollo spinale stabilizzerebbe una regione della colonna vertebrale. Da questo, un cannula molto sottile (ago) potrebbe essere inserita nella colonna per inoculare il farmaco. È da sottolineare che la posizione della cannula potrebbe essere determinata da una serie di esperimenti elettrofisiologici che permetterebbero al chirurgo di regolare in modo ottimale la posizione della cannula.
Il Dott. Boulis ha inoltre sostenuto che sarebbero opportuni ulteriori modelli animali di SMA e di degenerazione dei motoneuroni. Poiché la chirurgia sperimentale è tecnicamente difficoltosa su piccoli animali quali i topi ed i ratti, un modello come i maiali permetterebbe di ottimizzare i procedimenti chirurgici e le tecniche di trasferimento.
(Articolo tratto da http://www.fightsma.com / libera traduzione di Michela Policella)
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