Dicembre 2003
Cinque ospedali negli Stati Uniti stanno arruolando 80 bambini affetti da SMA per un trial pilota sulla creatina.
La Dr.ssa Susan Iannaccone del Texas Scottish Rite Hospital di Dallas è alla guida di un gruppo di ricerca chiamato AmSMART per il terzo di tre anni di uno studio pilota finanziato dal National Institutes of Health (NIH). Nei primi due anni di questo studio pilota è stata testata l'attendibilità di determinate misurazioni per valutare i bambini affetti da SMA. Queste hanno fornito una misurazione affidabile delle seguenti aree: forza, funzione polmonare, qualità della vita e funzioni motorie.
Le misurazioni di questi bambini sono iniziate a due anni di età nei seguenti centri: Texas Scottish Rite di Dallas nel Texas, Children's Hospital di Richmond in Virginia, Children's Hospital Medical Center di Cincinnati nell’Ohio, Gilette Children's Specialty Healthcare di St. Paul nel Minnesota e Shriners Hospital for Children di Portland nell’Oregon. Questi centri attualmente stanno arruolando 80 pazienti per un trial pilota con la creatina. L'arruolamento è iniziato in luglio e terminerà nel dicembre 2002. Il completamento dello studio è previsto per il 2003.
È stata scelta la creatina perché essa è conosciuta per la sua sicurezza e per il fatto che incrementa la forza di chiunque ne faccio uso. Il trial sarà randomizzato controllato con placebo. Metà dei pazienti assumerà il placebo e l'altra metà la creatina.
Il prossimo passo nella sperimentazione di farmaci sarà quello di testare alcuni composti promettenti. A quel punto sarà disponibile il "MUNE testing" (Motor Unit Number Estimate) che sarà utile per testare la forza in bambini al di sotto dei due anni. Il MUNE testing determina il numero dei motoneuroni funzionanti e il livello della loro funzione. Inoltre, in futuro saranno disponibili marcatori biologici per il conteggio delle copie del gene SMN2 e della proteina SMN2.
Attualmente ci sono cinque centri che partecipano al progetto AmSMART. Nel 2003 si aggiungeranno altri centri inclusi quelli di Philadelphia, Toronto e Provo.
La Dr. Iannaccone parla entusiasticamente del lavoro suo e dei suoi colleghi: "E’ eccitante poter anticipare che siamo finalmente in grado di trattare i nostri pazienti!” Il lavoro di AmSMART e il trial testato su pazienti pediatrici è fondamentale per fare del trattamento una realtà."
(Articolo tratto da Andrew's Buddies/FightSMA http://www.fightsma.com - Libera traduzione di Michela Policella)
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