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21 novembre 2003
Il riluzolo può aiutare i bambini affetti da SMA
Russman BS, Iannaccone ST, Samaha FJ.
Oregon Health Sciences University and Shriners Hospital for Children, Portland
La forma più grave di atrofia muscolare spinale (SMA I) è una malattia dei motoneuroni che generalmente è diagnosticata nei bambini prima dei sei mesi di età. Spesso il bambino non è capace di stare seduto senza appoggi e la sua aspettativa di vita è inferiore ai due anni. Ancora non esistono cure per la SMA e fino a poco tempo fa non erano mai stati tentati trials terapeutici.
Il riluzolo è un farmaco che ha mostrato la capacità di rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica, un altro tipo di malattia dei motoneuroni. I ricercatori dell'Oregon Health Sciences University e del Shriners Hospital for Children di Portland hanno condotto uno studio per determinare se il riluzolo è tollerato e se può avere un effetto positivo sull'aspettativa di vita.
Per lo studio, bambini affetti da SMA sono stati selezionati casualmente per ricevere il farmaco o il placebo in rapporto due a uno. Ciò significa che per ogni due pazienti a cui veniva somministrato il farmaco, un paziente riceveva il placebo. Sono stati eseguiti esami del sangue completi all'inizio dello studio, a distanza di due settimane, di un mese, due mesi, tre mesi, sei mesi e nove mesi dopo l'inizio della sperimentazione. Il trattamento è finito dopo nove mesi e l'esame del sangue è stato ripetuto dopo dodici mesi. Il trattamento è stato continuato a questo punto se richiesto dai genitori.
Inizialmente i ricercatori avevano intenzione di arruolare 30 pazienti, ma solo 10 pazienti sono stati arruolati nello studio a causa della mancanza di fondi.
Sette pazienti hanno ricevuto il riluzolo e tre pazienti hanno ricevuto il placebo. Tutti e tre i pazienti che hanno ricevuto il placebo sono morti durante il primo anno di vita. Tre dei sette che hanno ricevuto il farmaco sono tuttora in vita. Nessuno di loro ha avuto particolari effetti collaterali causati dal farmaco e nessuno ha mostrato cambiamenti nelle capacità motorie. Questi bambini stanno ricevendo un dosaggio del farmaco incrementato in base alla loro crescita, ma nessuno di loro ha acquistato la capacità di sedere da soli.
Gli autori scrivono che "il presente studio suggerisce che il riluzolo è sicuro per i neonati e i bambini affetti da SMA e può mitigare gli effetti del naturale decorso della malattia". Al momento lo studio è limitato, ed essi propongono ulteriori ricerche su questo farmaco per pazienti affetti da SMA in età pediatrica.
(Articolo tratto da http://www.rideforlife.com/ Libera traduzione di Michela Policella)
12 giugno 2003
Il riluzolo attenua la progressione dell'atrofia muscolare spinale in modelli murini
Il nostro scopo è stato quello di vedere se il riluzolo, un farmaco capace di proteggere i neuroni, poteva avere un effetto terapeutico nella SMA. Topi affetti da SMA sono stati trattati con il riluzolo dopo la prima comparsa dei sintomi. Il riluzolo ha migliorato l'età di sopravvivenza ed è stato in grado di ridurre il numero di giunzioni neuromuscolari anormali. Non è stato osservato nessun significativo miglioramento alle stimolazioni motorie. Malgrado il breve tempo di trattamento, questi risultati dimostrano che anche dopo l'apparizione dei primi sintomi, la progressione della SMA può essere attenuata.
Tuttavia, gravi effetti collaterali del riluzolo in giovani cavie sollevano preoccupazione sulla potenziale tossicità nei bambini. Per determinare se il riluzolo è ben tollerato dai bambini dovrebbe essere condotto un trial terapeutico in fase I. Al contrario, il riluzolo è già usato su adulti per altre malattie. Il riluzolo può essere quindi considerato un candidato per trials terapeutici in pazienti adulti affetti da SMA.
(Autore: Dr.ssa Judith Melki. Libera traduzione di Michela Policella. L’articolo completo è pubblicato su Muscle Nerve n. 28 anno 2003)
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