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Maggio 2007
Progetto di Ricerca realizzato presso il Laboratorio di Genetica Medica, Università di Tor Vergata, Roma, direttore Prof. Giuseppe Novelli
In questo studio, ci proponiamo di testare un nuovo farmaco IPLEX a base di IGF-I/IGFBP-3 su modelli murini SMA III con genetico: Smn+/−; hSMN2+/+; hSMN1A2G.
L’approccio terapeutico consiste nel trattare soggetti femmine in gestazione con un rischio del 25% di avere neonati SMA III. Di contro, uno gruppo placebo di femmine in gestazione sarà trattato unicamente con soluzione fisiologica.
Nella prima fase della ricerca, alle topoline SMA III, dal primo giorno di gravidanza,verranno somministrate quantità diverse (0,5- 1 e 2 mg/Kg/die) del nuovo farmaco IPLEX mediante iniezione in utero. Il trattamento continuerà alla nascita sui neonati SMAIII per 10 giorni.
L’efficacia del trattamento farmacologico verrà determinata valutando la sopravvivenza dei neonati SMAIII. Questa analisi diretta sarà effettuata mediante l’utilizzo di un “survival and rotarod test”, test che permetterà di apprezzare l’abilità dei topi di muoversi e mantenere l’equilibrio su una ruota in movimento.
Nella seconda fase della ricerca, verranno effettuate analisi molecolari e istologiche dei topi neonati SMAIII dopo trattamento.
Questo nuovo studio partirà a settembre 2007 e sarà coordinato dal Prof. G. Novelli e la Prof.ssa F.Sangiulo e realizzato dal Dr. A. Filareto e la Dr.ssa A. Malgieri.
(Articolo scritto dal Dr. A. Filareto
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