RICHMOND, 16 dicembre, 2004
Gene mancante rimpiazzato con successo in un modello murino di atrofia muscolare spinale
Ricercatori di Oxford, Inghilterra, hanno mostrato, per la prima volta, che il rimpiazzamento di un gene chiave mancante in un modello murino di atrofia muscolare spinale ha dei risultati nella prevenzione della morte dei motoneuroni, un ritardo nella perdita dell'attività dei motoneuroni, e il prolungamento della sopravvivenza.
La notizia è stata pubblicata il 15 dicembre 2004 sul Journal of Clinical Investigation (www.jci.org) con il titolo “Lentivector-mediated SMN replacement in a mouse model of spinal muscular atrophy”. Il lavoro dell'Oxford BioMedica, una società di terapia genica, è stato finanziato da Richmond-based Andrew’s Buddies/FightSMA.
I ricercatori riferiscono che questo approccio potrebbe essere potenzialmente sicuro come trattamento per molti dei sintomi della SMA, la prima causa di morte ereditaria nei bambini al di sotto di due anni.
"Questa è la prima volta che il gene SMN1 è stato rimpiazzato con successo in un modello murino", dice il presidente di FightSMA Martha Slay. "Crediamo che questa sia una delle più importanti scoperte nella storia della ricerca sulla SMA".
L'assenza del gene SMN1 (sopravvivenza del motoneurone) causa l'atrofia muscolare spinale. Il gene produce la proteina SMN che è cruciale per la normale forza del muscolo. Il gene è stato identificato per la prima volta nel 1995. Attualmente non esistono cure per questa malattia.
Nello studio topi con un gene SMN difettivo hanno ricevuto iniezioni intramuscolari con SMN1-G - un nuovo prodotto di terapia genica candidato da Oxford BioMedica - o un controllo. I topi trattati con SMN1-G hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della loro sopravvivenza insieme a un miglioramento della sopravvivenza dei motoneuroni.
Il professore Alan Kingsman dell'Oxford BioMedica dice "Siamo molto incoraggiati dai nostri dati preclinici con SMN1-G e delle sue potenzialità nell'annullare gli effetti di questa fatale malattia. Crediamo che questa sia un'opportunità significativa per ottenere un sicuro ed efficace trattamento."
Il prodotto SMN1-G è progettato per rimpiazzare il gene difettivo SMN1 usando il sistema di trasferimento LentiVector per l’inserimento del gene SMN1 brevettato dall'Oxford BioMedica.
(Articolo tratto da Families of SMA http://www.fightsma.org - Libera traduzione di Michela Policella)
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