Piccole molecole possono modulare lo splicing di SMN2

I modificatori dello spicing sono sempre più studiati per la loro capacità di incrementare i livelli della proteina SMN nell'atrofia muscolare spinale.

Nello studio “Mechanistic studies of a small-molecule modulator of SMN2 splicing”, pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), sono state analizzate due molecole simili a RG7916, la molecola sviluppata da Roche e Genetech, in collaborazione con  PTC Therapeutics e SMA Foundation.

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