Dal 14 al 16 Giugno a Dallas (Tx) si è svolto l'annuale convegno di Curesma dove sono stati affrontati i temi più importanti sulle novità in campo di ricerca sulla SMA. Molte sono le sperimentazioni in corso; Roche, Avexis, Nusinersen.

Partendo dai trial Roche parliamo di Risdiplam (RG7916): si tratta di una molecolache ha la funzione di aiutare il gene SMN2 a produrre SMN al fine di supportare il funzionamento dei motoneuroni. Attualmente Risdiplam non è stato approvato in via definitiva dall'FDA ma la sicurezza e l'efficacia sono stati testati. Esistono 3 studi di questo farmaco nei pazienti SMA: Firefish, Sunfish, Jewelfish.

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