Novità di grande rilievo si profilano all’orizzonte per i malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1).
La ricerca sta spostando l’obiettivo verso la terapia genica.
Da poche settimane, infatti, ha preso ufficialmente il via lo studio clinico che si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia sperimentale nei bambini, da 0 a 6 mesi, affetti da SMA di tipo 1.
