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Dr. Camillo Ricordi (Miami): 'Il Metodo Stamina è interessante'

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15:37 STAMINALI:RICORDI,VISTO METODO STAMINA,DISPONIBILI VALUTARLO, 'FONDAMENTALE FARE CHIAREZZA, DATI SEMBRANO PROMETTENTI'
(ANSA) - ROMA, 7 LUG - ''Ritengo che sia una procedura sicura ed i risultati e dati che ho potuto vedere mi sembrano promettenti.

Quindi, indipendentemente dai risultati finali cui giungera' la sperimentazione, sarebbe criminale non valutare il metodo e non fare chiarezza''. E' la posizione espressa da Camillo Ricordi, direttore del Diabetes Research Institute (DRI) e del Centro di trapianto cellulare dell'Universita' di Miami, che oggi ha incontrato a Milano il presidente di Stamina Foundation, Davide Vannoni, visionando il Protocollo completo del metodo terapeutico Stamina a base di staminali mesenchimali.

Da Ricordi anche la disponibilità, insieme ad altri esperti Usa, a partecipare eventualmente alla valutazione del metodo: ''Come presidente dell'associazione internazionale no profit 'The cure alliance' per lo sviluppo di nuove terapie, ho dato la disponibilità - ha sottolineato - con altri esperti statunitensi, a partecipare alla valutazione del Protocollo Stamina che, da quanto ho potuto esaminare, sembra aver dato risultati finora mai raggiunti per alcune malattie''.

''Non siamo pro o contro il metodo Stamina - ha quindi concluso Ricordi - ma siamo a favore della verifica, nell'interesse dei pazienti. E' fondamentale fare chiarezza''.

Link: www.regione.vda.it

Ferrari, manca decreto nomina comitato Stamina, perplessità per ritardi

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Mauro Ferrari, presidente dello Houston Methodist Research Institute, il 28 dicembre scorso è stato nominato dal ministero della Salute a capo del comitato scientifico che dovrà valutare il metodo Stamina. Tutt'oggi però il decreto di nomina ufficiale del comitato non è ancora stato approvato.
Ferrari parla di perplessità da parte dei commissari americani per questa situazione di stallo e afferma che procedure giudiziarie e questioni scientifiche sono cose ben distinte. La validità di una terapia, conclude, deve essere valutata sulla base di dati clinici indipendentemente dalle sorti giudiziarie di chi ha reso disponibile la terapia.

Link: www.ansa.it

Le Iene di nuovo sul caso Stamina

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Dopo l’impressionante tornado mediatico che si è abbattuto sulla vicenda Stamina nell’ultimo mese e che ha gettato lunghe ombre nere sul presidente di Stamina Foundation, Davide Vannoni, sul dr. Andolina e sulla metodica stessa, ieri la trasmissione di Italia 1, Le iene, è tornata a occuparsi di questo pasticcio che, purtroppo, è tutto italiano.
Facendo seguito alla durissima lettera inviata a La Stampa da tre ricercatori italiani, Cattaneo, Bianco, De Luca, in cui accusavano la trasmissione di aver fatto cattiva informazione, illudendo poveri malati senza cura a credere in una metodica pericolosa e priva di basi scientifiche (secondo loro), e alla replica, precisa e puntigliosa, di Davide Parenti, autore de Le iene, Giulio Golia, in un servizio di ben 35 minuti, ha riassunto tutta la storia rispondendo, punto su punto, alle critiche e agli insulti che puntualmente vengono indirizzati alla sua persona su stampa e social network.
Le iene, infatti, a differenza di quanto affermato dai tre ricercatori, che palesemente hanno un concetto di libertà di stampa a senso unico, dove il giusto sta solo dalla parte di chi appoggia le loro idee, non hanno mai omesso di dire che Vannoni è indagato per truffa e somministrazione di farmaci pericolosi da anni, così come non sono mai entrati nel merito della metodica, poiché non sono medici, ma si sono limitati a portare all’attenzione del pubblico le storie di famiglie straordinarie che vivono sulla loro pelle malattie devastanti senza cura. Non solo, con spirito di ricerca e curiosità, sono anche andati a sentire il parere di illustri esperti del settore, che questi bimbi li vivono quotidianamente, per togliere i dubbi che i miglioramenti dichiarati dai genitori fossero il frutto del loro grande amore per i figli e non del trattamento. Il dr. Marcello Villanova, massimo esperto italiano in SMA, ha documentato, con esami strumentali e scale di valutazione internazionali riconosciute dalla medicina ufficiale, che Sebastian, Celeste e Sofia hanno avuto reali miglioramenti e non ha avuto nessun problema a dichiararlo alla conferenza stampa del 28 dicembre scorso a Roma. L’amore per il suo lavoro e la dedizione innata e totale verso i pazienti lo ha spinto in un vortice polemico senza precedenti, con attacchi su giornali e tv, e con giornalisti presuntuosi che si arrogano il diritto di saperne di più in materia di malattie rare.
Anche le critiche di imparzialità a uno nota trasmissione di Rai 3 non sono state lasciate passare inosservate da Le iene. Alle telecamere di Presa Diretta la Lorenzin si chiedeva come un metodo ritenuto pericoloso avesse potuto entrare in un ospedale pubblico e, giustamente, Golia, carte in bella vista, si è chiesto come fosse possibile che la Ministra non fosse a conoscenza delle autorizzazioni ministeriali e dell’AIFA datate 2011 per far operare Stamina a Brescia e, soprattutto, non si spiega il perché di AIFA al divieto di trasporto di cellule a Miami, dove il prof. Ricordi avrebbe dovuto fare i test di caratterizzazione e di sicurezza di ciò che viene infuso ai pazienti.
Se davvero tutti gli esperti sono così sicuri della pericolosità del metodo Stamina, che senso ha avuto bloccare i test? Non sarebbero forse stati un’arma in più nelle mani di AIFA per chiudere definitivamente la vicenda, dimostrando di essere nella ragione?
Golia, accusato anche di non dare mai voce alla controparte, ha fatto inoltre notare come abbiano sempre cercato di dare spazio anche ai detrattori di Stamina, ricevendo sempre porte in faccia dal ministro Lorenzin e risposte vaghe o confuse dai membri della vecchia commissione che bocciò il protocollo e che il TAR del Lazio sentenziò di parte, obbligando il Ministero a formare un nuovo comitato scientifico con componenti che non avessero espresso giudizi preventivi sul metodo. Tale comitato è stato individuato a dicembre, ma a oggi, 23 gennaio, non è stato ancora emanato alcun decreto di nomina ufficiale, nonostante la Ministra avesse dichiarato che i tempi sarebbero stati brevissimi, poiché in gioco, ricordiamolo, c’è la vita di persone per cui il tempo è troppo prezioso per essere sprecato.
Lo stesso Presidente della commissione, il dr. Mauro Ferrari, presidente e Ceo dello Houston Methodist Research Institute, vice presidente esecutivo dello Houston Methodist Hospital, professore presso il Weill Cornell Medical College, New York, presidente della Alliance for NanoHealth, in questi giorni ha più volte dichiarato alla stampa italiana: «Per quanto ne so, il decreto di nomina del comitato non è stato ancora approvato e non abbiamo ancora avuto il via libera all'inizio ufficiale dei lavori. I commissari americani e molti altri sono perplessi per questo stato di cose. Qualunque siano le conclusioni di Guariniello - ha precisato all’ANSA il dr. Ferrari - credo che la procedura giudiziaria e le questioni mediche e scientifiche siano cose ben diverse, anche se con ovvi punti di collegamento. La validità o meno di una terapia si valuta sulla base di processi rigorosi di valutazione scientifica e sulla base di dati clinici, indipendentemente dalle sorti giudiziarie, positive o negative che siano, di chi ha sviluppato o reso disponibile questa terapia».
Lo ha ribadito anche nell’intervista rilasciata a Golia, che ha concluso il servizio di ieri sera, ringraziando la trasmissione per aver portato alla luce le storie di malati invisibili, affetti da patologie rare che prima la gente non conosceva, e promettendo di fare ciò che la vecchia commissione, comodamente seduta dietro a imponenti scrivanie, su comode poltrone, non ha mai fatto, cioè andare a incontrare i pazienti in cura (e non solo coloro che hanno deciso di non voler accedere a questa terapia), ascoltare i loro medici curanti, visionare le cartelle cliniche, senza tralasciare il rigore scientifico, l’oggettività, l’imparzialità, l’inclusività di tutte le prospettive e la civiltà nella discussione.
L’unica colpa della trasmissione, se di colpa si può parlare, è stata quella di dare voce a chi voce non ne ha! Alle accuse della dr.ssa Cattaneo che scrive su La Stampa: «Le Iene hanno cominciato a montare e trasmettere riprese di bambini gravemente malati, facendo percepire al pubblico che il trattamento Stamina producesse effettivi e visibili miglioramenti» da persona malata di SMA 2 mi sento di rispondere che: «Non mi sono mai sentita presa in giro da Le iene e nemmeno gli altri malati. Nessuno di noi ha mai pensato, vedendo i loro servizi, che Stamina fosse la cura per tutte le malattie o per la SMA. Anche se affetti da gravi patologie, noi, che portiamo sul corpo e nell’animo i segni della sofferenza, non siamo degli illusi che credono all’olio di serpente o alle infusioni di cioccolata. Siamo invece persone lucide, consapevoli e molto attente, che hanno il diritto di potersi rivolgere a delle cure compassionevoli, perché la medicina ufficiale, per ora, non ci offre alternative terapeutiche. Se per molti muovere un dito, bere un bicchiere d’acqua, gustare una pizza, dormire sereni, o semplicemente sorridere sono gesti banali, per chi è malato sono traguardi inestimabili e se il metodo Stamina può, come certificato da veri esperti della patologia, far raggiungere questi piccoli e insignificanti traguardi, come li definiscono gli scienziati, nessuno ce lo può negare. Se negli anni la scienza ufficiale troverà le cure per queste malattie noi saremo i primi a gioire perché, forse grazie a Stamina, avremmo avuto il tempo necessario e soprattutto dignitoso per aspettare il corso degli eventi».
Per chi lo avesse perso, riportiamo sotto il link del servizio di Golia.

Elisa Vavassori
(riproduzione consentita citando la fonte)

Guarda il servizio de "Le Iene"

Ricordi: in risposta all'abominevole articolo di Nature

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Mi è stata sollecitata da più parti una risposta pubblica per chiarire la mia posizione rispetto alla nota saga Stamina. Il mio interesse per le terapie cellulari e per malattie neurodegenerative origina fin da dopo la maturità scientifica quando era sata proprio la lettura di un libro del Premio Nobel John Eccles (Understanding the Brain), che mi aveva convinto a iscrivermi a medicina invece che astrofisica. Da studente ho frequentato il Centro di Fisiologia dei Centri Nervosi (CNR) di Milano diretto dal Prof. Baldissera e sotto la mentorship del Prof. Marco Margnelli. Il mio orientamento e successive impegno professionale per la cura del diabete è risultato da una serie di eventi e considerazioni, inclusa una diagnosi in famiglia. Durante il mio periodo di formazione alla Washington University di St. Luois, grazie a una borsa di studio del NIH (National Institutes of Health) oltre alle isole pancreatiche ci eravamo anche occupati di trapianti di ipotalamo e ipofisi e tutt’oggi mi incontro regolarmente con neurologi e neurochirirghi per discutere progetti collaborativi in diverse condizioni patologiche, dalle lesioni ischemiche alle lesioni spinali e al Parkinson.
Il mio interesse in questa direzione è aumentato da quando mio padre, Nanni Ricordi, era stato diagnosticato con una grave forma di Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), la stessa malattia che il Prof. Pezzoli e altri stanno provando a trattare con cellule staminali mesenchimali (MSC). Ero andato anche in Argentina a visitare un centro che effettuava trapianti cellulari nel Parkinson ... ma non ho creduto ai dati clinici, importanti ma anedottici e ai filmati che mi avevano fatto vedere: non c'erano dati scientifici pubblicati, non c'era evidenza di un meccanismo, non c'erano studi animali.
La morte mio padre il 14 gennaio 2011 e l’osservazione pluriennale in prima persona dell’effetto deleterio delle eccessive regolamentazioni e burocrazia sullo sviluppo di nuove cure mi ha portato a formare un’associazione benefica, The Cure Alliance, originariamente The Cure Focus Research Alliance (www.TheCureAlliance.org). L’obiettivo principale è promuovere collaborazioni internazionali per lo sviluppo di nuove cure, ma anche informare e rendere consapevoli tutti della necessità di affrontare una situazione che sta diventando insostenibile, sia dal punto di vista della sofferenza umana che dal punto di vista dell’impatto economico su tutto il sistema sanitario: il progressive aumento di malattie croniche degenerative che affliggono l’umanità, col parallelo aumento di tempi e costi che sono diventati sempre più insostenibili per lo sviluppo di nuove cure. Oggi soltanto negli USA si spendono 65 miliardi in un anno ricerca e sviluppo farmaceutico per uscire con meno di venti nuove molecole (farmaci) approvati nel mercato, e ci vogliono 7-9 anni per approvare una nuova entita' molecolare. Sarebbe disastroso imporre costi e tempi simili per terapie cellulari, a meno di prodotti cellulari sottoposti a significative manipolazioni genetiche o di un rischio reale per la salute pubblica. Molti sostengono per esempio che un trapianto di cellule autologhe (che provengono dal paziente stesso) non rappresenti un rischio per la popolazione, non e’ un nuovo vaccino da somministrare a tutti i bambini, non e’ un farmaco per distribuzione alla popolazione generale. L’utilizzo di tali prodotti cellulari dovrebbe derivare da una decisione tra medico e paziente e l’uso regolato dalle appropriate organizzazione professionali, ospedaliere, da comitati etici, con l’obbligo pero’ di riportare risultati positivi e negativi, gli effetti collaterali come i successi, in combinazione nei casi promettenti con studi scientifici rigorosi di verifica per arrivare alla cosiddetta “Evidence Based Medicine”.
The Cure Alliance non é la sola a sollevare questo dibattito sull’eccessiva burocrazia, regolamentazione, costi e tempi associati allo sviluppo di nuove cure, a partire dalla possibilità e effettuare studi pilota in piccolo gruppi di pazienti una volta valutata l’assenza d rischi reali per la salute dei pazienti trattati. È un dibattito che sta coinvolgendo leaders, esperti e istituzioni in tutto il mondo, dall’ex-Amministratore Delegato di INTEL Corporation, Andrew Grove, al Dr. Scott Gottlieb, ex-Deputy Commissioner della FDA (Food and Drug Administration, USA), e molti altri inclusa l’esperta di questioni legali/regolamentari Mary Ann Chirba di Boston, l’organizzazione di Washingon Faster Cures, The Manhattan Institute di New York, esperti di etica etc.
Diversi paesi dal Giappone alle Bahamas hanno cambiato le regolamentazioni per le terapie cellulari con cellule staminali e altri come l’Inghilterra stanno discutendo possibili cambiamenti per migliorare un sistema che non funziona, che non bilancia la ricerca della perfezione regolamentare e l’eliminazione di qualsiasi rischi con l’impatto della patologia in oggetto, in termini di costi, sofferenza e morti, ogni secondo che si ritarda lo sviluppo di una nuova cura.
Le cellule non sono farmaci e richiedono regolamentazioni specifiche che proteggano la sicurezza dei pazienti trattati, senza impedire la verifica clinica iniziale di nuovi trattamenti di possibile impatto significativo. Nessuno é per la deregolamentazione delle terapie e la sicurezza dei pazienti rimane centrale, ma ci sono differenze importanti quando si tratta un paziente alla volta affetto da una malattia incurabile senza altre opzioni terapeutiche e quando si sviluppa per esempio un vaccino per tutti i bambini o per la popolazione generale, o un farmaco per la grande distribuzione internazionale.
Non solo sono a favore della revisione critica dei regolamenti vigenti nel campo delle terapie cellulari, ma sono anche un sostenitore della verifica scientifica, rigorosa, immediata, non in dieci anni, ogni qualvolta ci siano indicazioni cliniche incoraggianti certificate da uno o più specialisti con tests appropriati, sul possibile effetto positive di un nuovo trattamento, soprattutto per malattie incurabili e letali.
È proprio per questo motivo che il Centro Trapianti Cellulari che dirigo da 20 anni assieme al Diabetes Research Institute dell’Università di Miami, ha lanciato da circa un decennio un nuovo programma (Fast Track Center for Testing) per la verifica pratica tempestiva di ogni nuova tecnologia promettente, metodo o ipotetica cura proposta da ricercatori, medici o individui indipendentemente dalla loro sede geografica, per mettere a disposizione infrastrutture altamente specializzate e un team di esperti per una verifica nella maniera più efficace e nei tempi più brevi possibili.
Questo programma ha consentito la verifica di diverse tecnologie promettenti ma anche lo smascheramento di cosiddetti venditori di fumo, che purtroppo proliferano ogni qual volta che si entra una fase di espansione di nuove strategie biomediche, come oggi le terapie con cellule staminali e la medicina rigenerativa in genere. L’obiettivo centrale é quindi quello di aiutare a valutare idee innovative con un potenziale terapeutico reale consentendo allo stesso tempo di smascherare eventuali tecnologie o presunte strategie terapeutiche, che in buona o cattiva fede vengono proposte come potenziali cure o trattamenti. Questo programma é stato considerato molto valido non solo da parte dei pazienti e del pubblico in generale, ma anche da parte di fondazioni, istituzioni e anche industrie che richiedono una verifica pratica in tempi brevi del potenziale di un progetto prima di effettuare un investimento significativo in una direzione o in un’altra.
In questo momento stiamo valutando diverse tecnologie soprattutto nel campo della cura del diabete, che rimane la nostra sola missione e obiettivo, ma allo steso tempo mettiamo a disposizione tale programma anche per la verifica di presunte nuove strategie in altre patologie di grande interesse. Per esempio circa un anno fa ci era stato chiesto di valutare una nuova tecnologia per l’isolamento di cellule staminali mesenchimali che era stata presentata come rivoluzionaria e in meno di due giorni abbiamo verificato che si trattava ti un metodo che produceva tutte cellule morte e detriti cellulari … caso chiuso e tutti a casa.
La verifica pratica in tempi brevi è per me fondamentale per evitare e/o porre fine alle speculazioni teoriche che spesso circondano l’introduzione di nuove strategie come per esempio quelle di centri che offrono trattamenti con cellule staminali per una lista di indicazioni tipo menu di un ristorante, ma sottraendosi sistematicamente a qualsiasi momento di verifica scientifica rigorosa.
D’altra parte è anche necessario riconoscere che le terapie con cellule staminali e in particolare con cellule staminali mesenchimali (MSC) stanno diventando più che una ipotesi remota per molte patologie e ci sono oltre 300 trials clinici in corso in tutto il mondo utilizzando varianti di questi prodotti cellulari.
I centri accademici di eccellenza, come in Italia potrebbero essere gli IRCS dotati di strutture cGMP, potrebbero volgere un ruolo importantissimo per filtrare, verificare e distinguere il fumo e i ciarlatani dalle vere speranze terapeutiche innovative.
A mio avviso non è necessario sempre definire i precisi meccanismi biologici in modelli animali che spesso non sono rappresentativi della realtà clinica per la patologia specifica. Talvolta l’evidenza di un risultato clinico sorprendente precede la definizione del meccanismo d’azione specifico e spesso anche farmaci immessi nel mercato con un presunto meccanismo ne rivelano uno differente nei dieci anni successivi.
Talvolta quindi la verifica clinica può precedere la definizione del preciso meccanismo d’azione della strategia terapeutica proposta, soprattutto in presenza di malattie incurabili dove non esista un’aternativa terapeutica reale.
In ogni caso tali verifiche pratiche vanno effettuate con la massima trasparenza e comunicazione dei dati in tempo reale, con l’approvazione di comitati etici competenti e con appropriate procedure di consenso informato dei pazienti trattati. Inoltre, tali protocolli clinici, come nel caso delle cure compassionevoli, non possono andare avanti a tempo indeterminate sottraendosi alla verifica scientifica rigorosa e alla pubblicazione dei dati e risultati ottenuti.
Rispetto allo specifico della saga di Stamina in Italia, come ho già detto in diverse occasioni, c’è un percorso collaborativo che può essere portato avanti, ma fin quando si urla “ciarlatani e truffatori” da una parte e “assassini” dall’altra, non credo si andrà da nessuna parte, e i risultati si sono visti.
Esiste inoltre un problema fondamentale di chi ha deliberatamente riportato il falso su di me, su The Cure Alliance e su esperti di cellule mesenchimali staminali come per esempio il Prof. Arnold Caplan. Negare che stiano uscendo dati interessantissimi da protocolli clinici che utilizzano infusioni di MSC in diverse patologie è come essere accecati da una predeterminazione e da un’attitudine che porta ad allineare immediatamente come nemici tutti quelli che la pensano diversamente, invece che collaborare per far chiarezza in tempi brevi con una verifica scientifica che risolverebbe un dibattito tanto polarizzante quanto non produttivo.
Ci sono iniziative in tutto il mondo per facilitare lo sviluppo di nuove terapie cellulari, non per deregolamentare le stesse. Incidentalmente, la proposta del Prof. Arnold Caplan e collaboratori non era per evitare o escludere la fase 3 e la verifica dell’efficacia, ma era esattamente l’opposto, era per permettere la prosecuzione della ricerca e trials clinici di verifica di efficacia, con registrazione in tempo reale e disponibile a tutti dei risultati ed eventuali effetti collaterali. Era un modo per permettere a gruppi accademici o anche a piccole biotech di portare avanti nuove tecnologie e possibili trattamenti innovativi senza soccombere dopo la fase I, lasciando che soltanto i grossi blocchi multinazionali possano decidere chi possa essere trattato e che strategie possano essere sviluppate ulteriormente. In parallelo, la proposta di The Cure Alliance era per facilitare le primissime fasi di sperimentazione clinica, attraverso centri accademici non-profit, tipo IRCS (vedi Centers of Excellence, e obiettivo numero 2 della Cure Alliance su www.thecurealliance.org).
La necessità di revisionare i regolamenti per permettere lo sviluppo di nuove cure in tempi e con costi sostenibili rappresenta un problema enorme che diverse organizzazioni stanno cercando di affrontare, attraverso un dialogo costruttivo, non attraverso la diffamazione e la polarizzazione delle opinioni.
E per questo che ho lasciato il confronto aperto, tra sostenitori e detrattori di Stamina, perché penso che da entrambe le parti siano stati commessi errori, ma ci sia anche l’interesse di tutti a far chiarezza, a capire cosa funziona e cosa non funziona, a riconoscere la speranza e distinguerla dall’illusione e dalla truffa, a riconoscere quelli che promuovono il progresso sui sentieri della cura per malattie oggi incurabili, e smascherare i truffatori, ma anche i diffamatori e quelli con una “agenda”.
Soltanto mantenendo un dialogo e lo scambio di informazioni si aiuta a capire. Eventualmente saremo tutti d’accordo, ma ci vorrà tempo. Nel frattempo si deve anche rispettare chi soffre o sta morendo e vuole provare qualcosa che a detta di alcuni specialisti ha dato dei risultati promettenti.
E per questo che abbiamo offerto i nostri laboratory di Miami e il Fast Track Center for Testing per effettuare un primo momento di vierifica mediante la caratterizzazione dei prodotti cellulari Stamina, per definirne il contenuto e la sicurezza biologica. Se risulterà essere acqua fresca o olio di serpenti come sostengono alcuni il discorso è chiuso e tutti a casa. Se I risultati saranno positive si tratterà a mio avviso di definire il progresso di due binari paralleli dove da una parte si permette la prosecuzione di un trattamento “compassionevole” che non costituisce un problema di salute pubblica, mentre dall’altra si effettua una verifica rigorosa della sua efficacia, senza sottrarsi alla trasparenza e alla pubblicazione dei risultati, anche se parziali o incompleti.
Nel frattempo si va avanti a discutere e pazienti muoiono ogni secondo, mentre i costi della Sanità salgono in maniera economicamente insostenibile (oltre che in termini di sofferenza umana). Negli USA tali costi hanno già superato il 18% del PIL, 2500 miliardi all’anno, proiettati a diventare 4400 miliardi all’anno nel 2018, mentre non si investe nelle scuole, nella prevenzione e nello sviluppo di cure.
E' ovvio che rientra negli interessi economici di alcuni alzare l'asticella per poter provare a sviluppare nuove terapie. Non le accuso le multinazionali del farmaco per questo... è una regola di qualsiasi business: se sei l'unico che può permettersi tali tempi e investimenti di miliardi per sviluppare un prodotto che verrà eventualmente approvato, più alzi l'asticella e più elimini la competizione.
Ne io ne The Cure Alliance siamo mai stati a favore di Stamina, ma sempre a favore dei pazienti e della verifica pratica di possibili trattamenti per malattie incurabili che oggi affliggono l’umanità imponendo livelli di sofferenza e costi per la Sanità insostenibili, mentre rappresentano certamente un mercato attraente per interessi economici e commerciali di diverso tipo.
Mentre The Cure Alliance non ha una posizione ufficiale sul caso Stamina e comprende individui con opinioni molto differenti sul caso specifico, personalmente sono a favore della verifica scientifica del presunto metodo, che alcuni esperti hanno giudicato possibilmente significativo considerati i risultati clinici osservati in alcuni pazienti, mentre altri lo hanno discreditato per varie ragioni.
La questione per me non è se Stamina abbia eseguito abbastanza studi animali o abbia pubblicato abbastanza lavori scientifici, non è come e perché un brevetto non sia stato riconosciuto se un protocollo debba rimanere confidenziale o meno (incidentalmente la maggioranza dei protocolli “esterni” che stiamo verificando a Miami sono confidenziali e non ne conosciamo i dettagli) o se una domanda di brevetto ritirata contenga foto o informazioni sbagliate (incidentalmente la mancanta approvazione di un brevetto non è indicazione di inefficacia di un trattamento), non è se sia giusto o meno spendere 3 milioni di Euro per un protocollo clinic di verifica quando altri scienziati competono e sono in difficoltà a reperire fondi. A mio avviso questa saga ha da lungo superato questa fase di dibattito, perché decine di pazienti sono già stati trattati e apparentemente in assenza di effetti collaterali significativi, la magistratura italiana ha ribaltato decisioni delle agenzie regolamentari competenti, e l’opinione di alcuni scienziati sono state contrastate dai pareri clinici di altri, dalla reazione popolare e dal voto quasi unanime del Parlamento italiano a favore di una verifica pratica del controverso protocollo clinico di Stamina in un numero limitato di pazienti. Era per me importante che in questa situazione chiaramente anomala si procedesse per far chiarezza sull’intera saga. Alla fine di questo processo di verifica ci saranno almeno tre possibilità: 1. I trattamenti proposti funzionano in una o più delle indicazioni selezionate con il potenziale di aiutare pazienti affetti in tutto il mondo; 2. Una risposta parziale o transitoria viene osservata a indicazione di un parziale effetto biologico che tuttavia non è sufficiente a giustificare continuazione del protocollo clinico e dei costi associate; 3. Il presunto metodo non funziona, nessun beneficio clinico viene osservato nei pazienti trattati e la possibilità di truffa e speculazione alle spalle di pazienti e le loro famiglie verra verificata ai livelli appropriati.
In sintesi, non sono a favore di Stamina ma sono a favore di un processo di verifica che dovrebbe essere nell’interesse di tutti e che porrebbe fine a strumentalizzazioni e coalizioni diffamatori.
Nello specifico dei test che abbiamo offerto di eseguire a Miami, spero che questo sforzo multidiciplinare potrà servire a far luce almeno sul punto di partenza del presunto trattamento, ovvero la composizione cellulare e le caratteristiche di sicurezza biologica dei preparati infusi. Queste prove di verifica verranno effettuate da esperti di caratterizzazione di prodotti cellulari, inclusi esperti di neurobiologia e neurofisiologia. Spero che questa caratterizzazione iniziale che confermerà o meno, forse aggiungendo ulteriori informazioni rispetto ai test già effettuati in Italia su tali prodotti cellulari, potrà essere di assistenza
come primo passo verso una verifica rigorosa del presunto trattamento. Questo momento di verifica iniziale potrebbe anche porre fine in tempi brevi a qualsiasi ulteriore discussione qualora i risultati fossero negative.
Come ho ripetuto in diverse occasioni sono a favore della verifica scientifica rigorosa ogni qualvolta uno o più esperti clinici di una patologia trattata riportano risultati clinici incoraggianti anche se il preciso meccanismo d’azione del presunto trattamento non sia ancora stato definite a livello di ricerca di base. Lo dobbiamo ai pazienti, alle loro famiglie e a tutti, compresa la comunità scientifica che è sempre più confuse da questa saga polarizzante, mentre sarebbe stato molto più semplice verificare scientificamente e porre fine a questo dibattito.
Rispetto alle accuse alla proposta del Prof. Arnold Caplan e Collaboratori e a quella della Cure Alliance (pubblica e pubblicata sul sito www.TheCureAlliance.org) NON ABBIAMO MAI SOSTENUTO LA DEREGOLAMENTAZIONE !!! Non è deregulation e si tratta di due proposte diverse: Caplan et al. hanno appena sottoposto il lavoro per pubblicazione, ma propongono di permettere ai trials di continuare dopo aver stabilito la sicurezza e efficacia iniziale con l'obbligo di riportare in tempo reale i risultati ed eventuali effetti collaterali in modo che si possa proseguire i trials fino alle fasi finali di approvazione ma continuando a raccogliere dati anche dopo l’approvazione (post market approval). Tale proposta permetterebbe di bloccare in tempo reale le procedure che non funzionano o che provocano effetti indesiderati.
La proposta di The Cure Alliance è quella di permettere a centri di eccellenza (tipo IRCS) dotati di strutture adeguate tipo Cell Factory – cGMP, di avere un percorso facilitato per la sperimentazione di strategie terapeutiche innovative, ma senza necessariamente richiedere anni di sperimentazione animale per definirne l’efficacia o il meccanismo d’azione specifico. Anche in questo modello la sicurezza del paziente rimane centrale (cfr. www.TheCureAlliance.org o la pagina di Facebook “The Cure Alliance”- informazioni).
Entrambe le proposte cercano di affrontare il problema dei costi e tempi ormai insostenibili del R&D farmaceutico che stanno paralizzando lo sviluppo di nuove cure ... vedi evoluzione delle spese R&D USA dagli anni 60 ad oggi arrivate ora a oltre $65 Miliardi/anno, pari a costi di oltre $2 Miliardi per NME (nuova entità molecolare) approvata.
Il vero problema diventa allora che se si impongono gli stessi costi alle terapie cellulari nessuno tranne poche Multinazionali potranno decidere chi, come e se verra' curato. Come gia' sta succedendo oggi la stragrande maggioranza degli investimenti R&D vengono fatti per sviluppare quelli che io chiamo "cerotti su ferite che non si rimarginano mai", dove il mercato in espansione per malattie croniche degenerative oggi incurabili garantisce il ritorno economico e i profitti a fronte dei tempi e costi di investimento sempre piu' insostenibili. Problemi comunque molto complessi, ma dobbiamo impegnarci a riconoscere e sviluppare strategie per procedere sui sentieri dello sviluppo di cure che siano anche sostenibili dai sistemi sanitari e che non finiscano sul mercato per centinaia di migliaia di euro per paziente all’anno, magari perchè sono stati imposti 10 anni e 2 miliardi per svilupparle.
Come ho già detto in diverse occasioni, c’è un percorso collaborativo e di verifica rapida ed efficiente che può essere portato avanti, e che dovrebbe essere considerato seriamente da chiunque abbia a cuore l’interesse dei pazienti e dei famigliari sempre più confusi da questa saga.
Rispetto all’articolo comparso oggi su Nature che riporta false informazioni nonostante le risposte scritte e dettagliate che avevo fornito alla giornalista. Non ho mai incontrato Balduzzi per portare qualche disegno oscuro. Ho mandato solo una e-mail al suo ufficio (Giovanni Leonardi) in risposta a un’e-mail ricevuta per informarmi su iniziative in corso in merito alle terapie con cellule staminali e ho risposto informando di analoghe iniziative internazionali fra cui la proposta di Arnold Caplan e collaboratori, offrendo la mia completa disponibilita’ a partecipare a qualsiasi commissione, gruppo di studio o comitato qualora venisse reputato utile il mio contributo (naturalmente a titolo gratuito) in questa direzione. Inoltre, contrariamente a quanto riportato da Nature, Balduzzi non centra nulla con la mia nomina alla presidenza della Fondazione Ri.MED, che parte dalla Presidenza del Consiglio e non dal Ministero della Sanità.
Camillo Ricordi

Stamina, Lorenzin ha firmato decreto nomina Comitato Scientifico

Roma, 4 mar. (TMNews) – Il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, in esecuzione dell’ordinanza del Tar del Lazio, ha firmato il decreto di nomina del Comitato scientifico per la sperimentazione del cosiddetto metodo Stamina. Tenuto conto delle note dell’Avvocatura generale dello Stato, riguardanti il riscontro alle richieste di parere in merito all’ottemperanza dell’ordinanza Tar-Lazio – sottolinea il ministero – ecco i nomi dei componenti: Michele Baccarani, già in servizio presso l’Azienza Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Centro per lo studio delle cellule staminali del Policlinico S. Orsola-Malpighi, Ospedali di Bologna, con funzioni di presidente del Comitato scientifico; Mario Boccadoro, Dipartimento di scienze mediche, Università degli Studi di Torino; Ana Cumano, Institut Pasteur Lymphopoiesis Unit, Paris, France; Curt R. Freed, Division of clinical Farmacology and tossicology, University of Colorado school of Medicine Mailstop, Usa; Moustapha Kassem, Odense Universitetshospital, Laboratory for Molecular Endocrinology, Odense, Denmark; Giuseppe Leone, Università Cattolica Facoltà di Medicina e chirurgia; Sally Temple, Neural Stem Cell Institute, Rensselaer N. Y., Usa. Questa è una notizia dell’agenzia TMNews. Link: www.internazionale.it
 

Video e documentazione conferenza stampa 28.12.2013

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A seguito della macchina del fango attivata dai mass media nel mese di dicembre per denigrare il metodo Stamina e veicolare l'opinione pubblica verso un pensiero "più comodo" alla classe dirigente, sabato 28 dicembre 2013 i genitori dei bambini sottoposti alle infusioni di cellule staminali presso gli Spedali Civili di Brescia hanno indetto una conferenza stampa per mostrare le cartelle cliniche dei propri figli.

Ai seguenti link è possibile vedere il video in versione integrale su YouTube.

Prima parte
Seconda parte

Video: Le Iene di nuovo sul caso Stamina, intervistano Prof. Ferrari

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Dopo l’impressionante tornado mediatico che si è abbattuto sulla vicenda Stamina nell’ultimo mese e che ha gettato lunghe ombre nere sul presidente di Stamina Foundation, Davide Vannoni, sul dr. Andolina e sulla metodica stessa, ieri la trasmissione di Italia 1, Le iene, è tornata a occuparsi di questo pasticcio che, purtroppo, è tutto italiano.
Facendo seguito alla durissima lettera inviata a La Stampa da tre ricercatori italiani, Cattaneo, Bianco, De Luca, in cui accusavano la trasmissione di aver fatto cattiva informazione, illudendo poveri malati senza cura a credere in una metodica pericolosa e priva di basi scientifiche (secondo loro), e alla replica, precisa e puntigliosa, di Davide Parenti, autore de Le iene, Giulio Golia, in un servizio di ben 35 minuti, ha riassunto tutta la storia rispondendo, punto su punto, alle critiche e agli insulti che puntualmente vengono indirizzati alla sua persona su stampa e social network.
Le iene, infatti, a differenza di quanto affermato dai tre ricercatori, che palesemente hanno un concetto di libertà di stampa a senso unico, dove il giusto sta solo dalla parte di chi appoggia le loro idee, non hanno mai omesso di dire che Vannoni è indagato per truffa e somministrazione di farmaci pericolosi da anni, così come non sono mai entrati nel merito della metodica, poiché non sono medici, ma si sono limitati a portare all’attenzione del pubblico le storie di famiglie straordinarie che vivono sulla loro pelle malattie devastanti senza cura. Non solo, con spirito di ricerca e curiosità, sono anche andati a sentire il parere di illustri esperti del settore, che questi bimbi li vivono quotidianamente, per togliere i dubbi che i miglioramenti dichiarati dai genitori fossero il frutto del loro grande amore per i figli e non del trattamento. Il dr. Marcello Villanova, massimo esperto italiano in SMA, ha documentato, con esami strumentali e scale di valutazione internazionali riconosciute dalla medicina ufficiale, che Sebastian, Celeste e Sofia hanno avuto reali miglioramenti e non ha avuto nessun problema a dichiararlo alla conferenza stampa del 28 dicembre scorso a Roma. L’amore per il suo lavoro e la dedizione innata e totale verso i pazienti lo ha spinto in un vortice polemico senza precedenti, con attacchi su giornali e tv, e con giornalisti presuntuosi che si arrogano il diritto di saperne di più in materia di malattie rare.
Anche le critiche di imparzialità a uno nota trasmissione di Rai 3 non sono state lasciate passare inosservate da Le iene. Alle telecamere di Presa Diretta la Lorenzin si chiedeva come un metodo ritenuto pericoloso avesse potuto entrare in un ospedale pubblico e, giustamente, Golia, carte in bella vista, si è chiesto come fosse possibile che la Ministra non fosse a conoscenza delle autorizzazioni ministeriali e dell’AIFA datate 2011 per far operare Stamina a Brescia e, soprattutto, non si spiega il perché di AIFA al divieto di trasporto di cellule a Miami, dove il prof. Ricordi avrebbe dovuto fare i test di caratterizzazione e di sicurezza di ciò che viene infuso ai pazienti.
Se davvero tutti gli esperti sono così sicuri della pericolosità del metodo Stamina, che senso ha avuto bloccare i test? Non sarebbero forse stati un’arma in più nelle mani di AIFA per chiudere definitivamente la vicenda, dimostrando di essere nella ragione?
Golia, accusato anche di non dare mai voce alla controparte, ha fatto inoltre notare come abbiano sempre cercato di dare spazio anche ai detrattori di Stamina, ricevendo sempre porte in faccia dal ministro Lorenzin e risposte vaghe o confuse dai membri della vecchia commissione che bocciò il protocollo e che il TAR del Lazio sentenziò di parte, obbligando il Ministero a formare un nuovo comitato scientifico con componenti che non avessero espresso giudizi preventivi sul metodo. Tale comitato è stato individuato a dicembre, ma a oggi, 23 gennaio, non è stato ancora emanato alcun decreto di nomina ufficiale, nonostante la Ministra avesse dichiarato che i tempi sarebbero stati brevissimi, poiché in gioco, ricordiamolo, c’è la vita di persone per cui il tempo è troppo prezioso per essere sprecato.
Lo stesso Presidente della commissione, il dr. Mauro Ferrari, presidente e Ceo dello Houston Methodist Research Institute, vice presidente esecutivo dello Houston Methodist Hospital, professore presso il Weill Cornell Medical College, New York, presidente della Alliance for NanoHealth, in questi giorni ha più volte dichiarato alla stampa italiana: «Per quanto ne so, il decreto di nomina del comitato non è stato ancora approvato e non abbiamo ancora avuto il via libera all'inizio ufficiale dei lavori. I commissari americani e molti altri sono perplessi per questo stato di cose. Qualunque siano le conclusioni di Guariniello - ha precisato all’ANSA il dr. Ferrari - credo che la procedura giudiziaria e le questioni mediche e scientifiche siano cose ben diverse, anche se con ovvi punti di collegamento. La validità o meno di una terapia si valuta sulla base di processi rigorosi di valutazione scientifica e sulla base di dati clinici, indipendentemente dalle sorti giudiziarie, positive o negative che siano, di chi ha sviluppato o reso disponibile questa terapia».
Lo ha ribadito anche nell’intervista rilasciata a Golia, che ha concluso il servizio di ieri sera, ringraziando la trasmissione per aver portato alla luce le storie di malati invisibili, affetti da patologie rare che prima la gente non conosceva, e promettendo di fare ciò che la vecchia commissione, comodamente seduta dietro a imponenti scrivanie, su comode poltrone, non ha mai fatto, cioè andare a incontrare i pazienti in cura (e non solo coloro che hanno deciso di non voler accedere a questa terapia), ascoltare i loro medici curanti, visionare le cartelle cliniche, senza tralasciare il rigore scientifico, l’oggettività, l’imparzialità, l’inclusività di tutte le prospettive e la civiltà nella discussione.
L’unica colpa della trasmissione, se di colpa si può parlare, è stata quella di dare voce a chi voce non ne ha! Alle accuse della dr.ssa Cattaneo che scrive su La Stampa: «Le Iene hanno cominciato a montare e trasmettere riprese di bambini gravemente malati, facendo percepire al pubblico che il trattamento Stamina producesse effettivi e visibili miglioramenti» da persona malata di SMA 2 mi sento di rispondere che: «Non mi sono mai sentita presa in giro da Le iene e nemmeno gli altri malati. Nessuno di noi ha mai pensato, vedendo i loro servizi, che Stamina fosse la cura per tutte le malattie o per la SMA. Anche se affetti da gravi patologie, noi, che portiamo sul corpo e nell’animo i segni della sofferenza, non siamo degli illusi che credono all’olio di serpente o alle infusioni di cioccolata. Siamo invece persone lucide, consapevoli e molto attente, che hanno il diritto di potersi rivolgere a delle cure compassionevoli, perché la medicina ufficiale, per ora, non ci offre alternative terapeutiche. Se per molti muovere un dito, bere un bicchiere d’acqua, gustare una pizza, dormire sereni, o semplicemente sorridere sono gesti banali, per chi è malato sono traguardi inestimabili e se il metodo Stamina può, come certificato da veri esperti della patologia, far raggiungere questi piccoli e insignificanti traguardi, come li definiscono gli scienziati, nessuno ce lo può negare. Se negli anni la scienza ufficiale troverà le cure per queste malattie noi saremo i primi a gioire perché, forse grazie a Stamina, avremmo avuto il tempo necessario e soprattutto dignitoso per aspettare il corso degli eventi».
Per chi lo avesse perso, riportiamo sotto il link del servizio di Golia.

Elisa Vavassori
(riproduzione consentita citando la fonte)

Guarda il servizio de "Le Iene"

Conferenza stampa dei legali dei familiari per il metodo Stamina

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COMUNICATO STAMPA:
Roma 9 settembre 2014

STAMINA: LA VERITA' dei malati e il loro diritto a curarsi. Parlano i loro avvocati e i genitori dei bimbi in cura, e in attesa di cura, a Brescia. I familiari dei pazienti in cura e in lista d'attesa a Brescia, col metodo Stamina, comunicano che Venerdì 12 settembre si terrà a Roma, dalle ore 11.00 alle 14.00, presso il Caffè Letterario, di via Ostiense 95, una conferenza stampa per fare chiarezza su una vicenda su cui da troppo tempo parlano tutti, spesso impropriamente, tranne i diretti interessati. È necessario ora più che mai far sapere all'opinione pubblica la verità dei pazienti, troppe volte ignorata, e fare chiarezza sulla vicenda anche dal punto di vista legale, prima dell'udienza che si terrà per discutere dell'istanza di dissequestro delle cellule, presentata dai familiari. La conferenza intende smentire una ad una le bugie circolate, con la verità portata da documenti ufficiali e dalle leggi esistenti, troppo spesso non rispettate, calpestando il sacrosanto diritto alla cura che hanno tutti i malati, anche quelli orfani di altre alternative terapeutiche. Le falsità circolate, e che in queste ultime settimane hanno trovato una nuova recrudescenza, saranno smentite avvalendosi anche dell'intervento di alcuni dei legali delle famiglie, che affronteranno gli aspetti legislativi e legali.  Movimento Cure Compassinevoli
 Il presidente Giampaolo Carrer
 Info: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Gioia Locati racconta il nostro convegno

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Pubblichiamo con piacere un articolo della giornalista Gioia Locati che sul suo blog racconta il suo "incontro-scontro" con la SMA. Presente al recente convegno ASAMSI-Ruotaabile, Gioia ha avuto modo di conoscere il dottor Marcello Villanova e altri relatori per approfondire la sua conoscenza dell'atrofia muscolare spinale. Inoltre ha incontrato molti dei nostri soci, ha parlato con loro e ha ascoltato le loro esperienze di vita quotidiana con la SMA.
Una giornata particolare per lei, ma anche per tutto il Consiglio Direttivo di ASAMSI che la ringrazia calorosamente per la sua partecipazione e il suo sostegno. Leggi il blog di Gioia Locati su il Giornale it

 

"Eppur si muove..."

Intervista esclusiva al dr. Villanova sulla sua ultima pubblicazione sugli effetti delle staminali nella SMA I.

Nel totale silenzio mediatico e medico, il mese scorso la rivista scientifica American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation ha pubblicato un articolo dal titolo “Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1” (Risultati della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1).

Gli autori dello studio, come anticipato, sono stati il dott. Marcello Villanova (Reparto di Riabilitazione Neuromuscolare dell’Ospedale privato accreditato Nigrisoli di Bologna) ed il prof. John Robert Bach (Department of Physical Medicine and Rehabilitation, Rutgers New Jersey Medical School, University Hospital, Newark, New Jersey).

Qui sotto riportiamo la traduzione dell’abstract, a cura di Michela Policella:

“Non è stato documentato alcun trattamento medico efficace per l’atrofia muscolare spinale; tuttavia, studi cellulari, molecolari e preclinici suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali allogeniche possano avere un ruolo. Tre bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sono stati sottoposti a infusioni multiple di cellule staminali mesenchimali a livello intratecale e endovenoso. Le loro funzioni fisiche pre-trattamento, durante il trattamento e post-trattamento sono state quantificate con la scala di valutazione funzionale Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) per due pazienti e documentata da video per tutti e tre. I valori della scala CHOP INTEND erano 3 prima del trattamento, 10 e 16 durante il trattamento, e 0 e 10 al settimo e dodicesimo mese rispettivamente dopo che il trattamento è stato interrotto. Non è stato osservato alcun effetto avverso per almeno 44 e 49 mesi rispettivamente dall’inizio del trattamento.

Questi dati rappresentano il primo obiettivo, miglioramenti quantificabili delle funzioni fisiche per qualsiasi trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Anche se i benefici sono stati persi quando la terapia è stata interrotta, questo può essere un primo passo per stabilire che le cellule staminali mesenchimali possono essere un trattamento sicuro ed efficace per l’atrofia muscolare spinale.”

Come possiamo vedere, si tratta del primo articolo al mondo che ha certificato dei miglioramenti in una malattia devastante come può essere la SMA I, poiché fino a oggi la letteratura medica non ha mai ritenuto possibile che piccoli pazienti affetti da questa patologia potessero migliorare spontaneamente.

Ecco perché abbiamo voluto intervistare uno degli autori della pubblicazione, il dr. Villanova, allo scopo di capire come sono arrivati a trarre queste sensazionali conclusioni e per approfondire i motivi di tanto astio e omertà verso questa controversa terapia con cellule staminali mesenchimali.

«Dr. Villanova, come e dove è nata l’intenzione di scrivere un articolo scientifico che valuta i miglioramenti su tre bambini malati di SMA I, trattati all’ospedale Brescia con le infusioni di cellule staminali mesenchimali?»

«Nasce dall'aver constatato dei risultati molto interessanti su questi bimbi, dalla voglia di descrivere un qualcosa utile, seppur con dei limiti dovuti al fatto che trattasi di terapie compassionevoli e non di sperimentazione, per il progresso delle conoscenze nel campo della SMA tipo I. D'altra parte siamo convinti che quello che abbiamo avuto modo di analizzare, e mi riferisco ai bimbi da noi visitati, costituisca un patrimonio umano di inestimabile valore, un vero peccato perderlo per sempre».

«Quanti mesi ci sono voluti, a lei e al prof. Bach, per portare a termine il lavoro?»

Diciamo che non è stato semplice scrivere questo lavoro. Non abbiamo trovato molta collaborazione con chi aveva visitato, oltre di noi, i pazienti. Oltre ai dati da me personalmente rilevati è stato necessario raccogliere tanta documentazione medica, a partire dalla loro permanenza presso l'ospedale Burlo di Trieste, le sorprese non sono mancate. La stesura del lavoro ha, comunque, necessitato diversi mesi».

«Come avete proceduto?»

«Abbiamo raccolto i dati, li abbiamo incrociati, approfonditi e in seguito abbiamo scritto l'articolo».

«Quali sono stati i dati analizzati e da dove sono stati presi?»

«Dati clinici raccolti dal sottoscritto, che ha avuto la possibilità di visitare questi bimbi a più riprese, e dati ottenuti dall'esame di documentazione medica in possesso delle famiglie. Poi, è stato necessario approfondire alcuni dati e qui il ruolo del Professor Bach è stato di estrema utilità».

«Avete trovato difficoltà a far pubblicare il vostro lavoro?»

«Purtroppo, il punto debole non erano i dati clinici, ma la chiarezza in quelli cellulari. Tuttavia, i referees hanno ben compreso che questi erano in un certo qual modo irrilevanti per il nostro articolo. Noi abbiamo analizzato l'esito clinico finale di un prodotto cellulare, non era nostro compito approfondire quest'ultimo. Volevamo descrivere ciò che abbiamo visto nella speranza che questo potesse risultare di interesse scientifico e aprire una speranza di trattamento per questi pazienti».

«Alcuni colleghi italiani hanno espresso scetticismo sul vostro lavoro. In particolare, sostengono che la scala di valutazione CHOP sia soggettiva e che i risultati potrebbero essere diversi in momenti differenti della giornata o da un giorno all'altro. Inoltre, voi stessi avete più volte affermato che il metodo ʺStaminaʺ non esiste, quindi, come avete avuto il riscontro che siano state davvero infuse cellule staminali mesenchimali, che hanno poi portato a miglioramenti nella patologia?»

«Non ho letto commenti a tale riguardo da colleghi esperti di SMA tipo I, ma solo da non esperti (parliamo di addetti ai lavori che non hanno nulla a che fare con tale malattia) ad alcuni dei quali ho scritto personalmente una risposta in forma privata, ricevendo ringraziamenti per le delucidazioni offerte. Potrò certamente sbagliarmi, ma sembra più che le domande siano state costruite con un telecomando a distanza che uscite dal cervello di chi le ha formulate. Inoltre, i bambini affetti da SMA tipo I non muovono un arto alle 8.00 per poi perdere tale attività alle 12.00 e poi riprenderla alle 17.00. Questa è fantamedicina o voluta disinformazione! Per quel che riguarda, poi, il metodo Stamina, vero, non esiste, nel senso che non ci sono pubblicazioni a riguardo. Infine, per quanto riguarda la natura delle cellule, i dati provengono da certificazioni mediche».

«Perché in Italia, secondo lei, c’è stato tutto questo accanimento su questo trattamento cellulare?»

«Perché c'è stata da una parte poca chiarezza da parte di Stamina e dall'altra tanto pregiudizio da parte di molti scienziati che si sono arroccati nelle proprie torri d'avorio forti delle proprie certezze che non avevano; noi siamo cascati nel mezzo insieme alle famiglie e ai pazienti e le abbiamo prese da una parte e dall'altra».

«All’estero, invece, come è stata vista e vissuta tutta la vicenda?»

«Alcuni colleghi che lavorano su progetti inerenti l'utilizzo di farmaci nella SMA ci hanno esortato ad andare avanti. Le terapie cellulari possono costituire una possibilità di trattamento per queste malattie, come già descritto per altre malattie neurodegenerative, prese singolarmente oppure in associazione a farmaci. Oggi nella SMA si stanno affacciando farmaci di un certo interesse. Non escludo che le staminali mesenchimali, che attraversano con facilità la barriera ematoencefalica, possano costituire un vettore anche per questi».

«I genitori sono stati addirittura definiti “visionari”, per molti hanno utilizzato i loro bambini come cavie. Cosa vorrebbe dire a tal proposito?»

«Non c'è persona migliore di una madre di un bambino con SMA tipo I che conosca questi piccoli pazienti. Vede, il Professor John Bach mi ha ripetuto più volte che negli USA sarebbe folle dare della visionaria a una madre di un bambino affetto da una gravissima malattia come la SMA tipo I, un politico rischierebbe la rielezione. Non puoi vincere una battaglia contro una madre di queste. In Italia, tuttavia, ormai tutto è concesso. A dir la verità, siamo noi medici che impariamo da loro come osservarli e trattarli. Poi, per quel riguarda l’utilizzo dei bambini come cavie, chi ha detto queste sciocchezze non si è mai trovato di fronte alla morte, vorrei ascoltare il suo giudizio in quelle condizioni. Qui stiamo parlando di staminali mesenchimali già utilizzate in altre malattie neurodegenerative di cui esiste un’ampia letteratura. Il rischio, in queste condizioni, in un certo qual modo è calcolato. Purtroppo, tra le decine di progetti scientifici in corso a livello mondiale sulle staminali mesenchimali nel contesto di numerose malattie neurodegenerative non c'è un solo studio inerente le malattie rare perché queste non interessano, proprio per la loro rarità, neppure chi si occupa di terapie cellulari. Nella vicenda Stamina tutto nasce dal caso, sono i genitori che cercano e trovano questa via, nell'intento di fornire una chance in più di vita ai propri figli, ormai condannati a morte dalla stessa natura, bambini che vengono spesso abbandonati al loro stesso destino anche da chi risulta incapace di prendersi cura di chi non guarisce e mi riferisco a molti addetti ai lavori.

«Sempre i detrattori delle terapie cellulari nella SMA sostengono che la rivista su cui è stato pubblicato il vostro case report abbia un basso “impact factor”. Come si sente di replicare?»

«Innanzitutto, mi preme ricordare che “American Journal Physical Medicine and rehabilitation” ha un IF superiore a 2 e che questo non è certamente basso. Qualcuno ha anche detto che il Professor Bach è un co-editor della rivista e che questo ha facilitato la pubblicazione. Chi ha asserito questo ha certamente utilizzato un modo di vedere le cose molto italiano. Sarebbe interessante se questi avessero il coraggio di scrivere al Prof. Valter Frontera, editore del giornale, che, per come è andata nel nostro caso, non è certamente il tipo che lascia pubblicare articoli solo per amicizia. Inoltre, vorrei far notare agli osservatori dell'impact factor che moltissimi studi, molti dei quali hanno rivoluzionato concretamente la storia della medicina nell'uomo, sono stati pubblicati su riviste con "basso" impact factor . Avrei una lunga lista a riguardo. Una delle più recenti ed eclatanti è la scoperta dell'helicobacter pilori, causa della stragrande maggioranza di casi di ulcera gastrica, da parte dell'australiano dr. Marshall. I suoi studi, rigettati a quel tempo dal mondo scientifico ad "alto" impact factor, furono pubblicati inizialmente (perché costretto) su Reader's Digest, rivista generalista letta negli USA, soprattutto dalle casalinghe. Poi, nel 2005, 23 anni dopo (sottolineo, 23 anni dopo), il dr. Marshall ha vinto il Nobel. In quegli anni la casta medica si schierò contro perché molto legata al consumo dei farmaci anti-acidi. Tuttavia, oltre all'impact factor, che riguarda le riviste scientifiche, ne esiste anche uno che riguarda il comportamento etico e morale dell'uomo, e allora, mi chiedo quale impact factor potrebbe avere uno che si rifiuta di visitare un bambino affetto da una gravissima malattia a prognosi infausta? A voi dare un punteggio. Molti tra coloro che denigrano il nostro articolo sono tra questi. Infine, qualcuno, forse, non se ne renderà conto, ma le nostre maggiori difficoltà, dovute all'astio da parte di tanti del mondo della scienza, provenivano dall'aver avvicinato famiglie "marchiate" dal nome Stamina. Noi, in fin dei conti, abbiamo solo svolto il nostro dovere di medici. Comunque, uno può dire quello che vuole per denigrare il nostro lavoro, ma i video parlano per se stessi.

«In conclusione, a tutti i bimbi e genitori che si sono visti scippare una speranza di vivere meglio, che cosa consiglia? Quale sarà il loro destino?»

A mio avviso, sarebbe utile un tavolo di discussione tra esperti e istituzioni su questa vicenda. Non possiamo lasciare questo campo di ricerca nelle potenziali mani delle case farmaceutiche, queste non sono interessate, perché costruire un trial sull'uomo costa tantissimo, il rischio di insuccesso è sempre possibile e il numero di pazienti è molto basso per giustificare questi costi. È per questo motivo che occorrerebbe investire molti più fondi pubblici in questo specifico campo, magari finanziando le prime fasi degli studi, per poi vendere i progetti "interessanti" alle case farmaceutiche. Questo potrebbe fornire una speranza in più per questi ammalati, di cui molti parlano per portare avanti i propri interessi (oggi sembra quasi una moda parlare delle malattie rare), ma pochissimi se ne fanno carico nel concreto. Aggiungo che nella vicenda Stamina occorrerebbe anche che chi è andato in giro sventolando per anni terapie per numerose malattie neurodegenerative, in assenza di studi pubblicati, mostrasse più chiarezza e collaborazione, questo soprattutto per il bene di quei malati nominati spesso a destra e manca per ottenere visibilità. Gli argomenti da discutere sarebbero tanti, tra questi molti anche di natura etica. Comunque, perché questa storia possa avere un seguito è necessario effettuare uno studio scientifico allargato, che contenga criteri clinico-scientifici definiti da esperti in materia. I nostri risultati possono fornire una base di partenza per questi studi e noi siamo pronti a discuterli. Oltre ciò, una discussione a parte va fatta per chi ha già intrapreso tali infusioni per via compassionevole vedendo, da un giorno all'altro, interrompersi il tutto. Infine, riguardo il loro destino, quello che posso affermare è che noi siamo e saremo sempre al loro fianco».

Elisa Vavassori

15 maggio 2015

Nella foto il dr. Marcello Villanova

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