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Sabato, 25 Maggio 2019 17:14

Approvazione della terapia genica negli Stati Uniti

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Ieri, 24 maggio 2019, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zolgensma, la prima terapia genica per il trattamento di bambini con SMA di età inferiore ai due anni.

Per il mese di giugno è prevista l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), mentre per l’autorizzazione al commercio in Italia dovremo aspettare l’autorizzazione di AIFA probabilmente entro ottobre.

Zolgensma è una terapia genica che utilizza un vettore basato su un virus adeno-associato (AAV) che si rivolge alla causa della SMA. Il vettore fornisce una copia completamente funzionale del gene SMN umano nelle cellule bersaglio, i motoneuroni. Una somministrazione endovenosa una tantum di Zolgensma porta all’espressione della proteina SMN nei motoneuroni dei pazienti, con conseguente miglioramento delle performance motorie e della sopravvivenza. Il dosaggio è determinato in base al peso dei singoli pazienti.

La sicurezza e l'efficacia di Zolgensma si basano su uno studio clinico in corso e uno studio clinico completato che hanno coinvolto un totale di 36 pazienti pediatrici con SMA ad insorgenza infantile di età compresa tra circa 2 settimane e 8 mesi all'ingresso nello studio. 

La principale evidenza dell'efficacia del trattamento si basa sui risultati ottenuti dai 21 pazienti trattati con Zolgensma nello studio clinico attualmente in corso. In questo studio ci sono 19 pazienti rimanenti di età compresa tra 9,4 e 18,5 mesi; 13 di questi 19 pazienti hanno almeno 14 mesi di età. Rispetto alla storia naturale dei pazienti con SMA ad esordio infantile, i pazienti trattati con Zolgensma hanno dimostrato un miglioramento significativo nella loro capacità di raggiungere tappe fondamentali dello sviluppo (ad esempio il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto).

Durante i due trial sono avvenuti due decessi. In una recente dichiarazione Novartis ha affermato che indagini preliminari hanno indicato che i due decessi sono stati causati da infezioni respiratorie severe seguite da complicazioni neurologiche. Sono ancora in attesa di risultati delle autopsie.

Gli effetti indesiderati più comuni di Zolgensma sono elevati enzimi epatici e vomito. Sulla confezione di Zolgensma sono presenti importanti avvertimenti:

  • Zolgensma può aumentare i livelli enzimatici nel fegato e causare danni epatici anche gravi.
  • I pazienti riceveranno corticosteroidi per via orale prima e dopo l’infusione di Zolgensma.
  • È necessario contattare immediatamente il medico in caso di colorito giallastro della pelle o in caso di vomito.
  • Infezioni virali alle vie respiratorie, dopo l’infusione possono portare ad importanti complicazioni: contattare immediatamente il medico in caso di tosse, catarro starnuti, naso che cola, mal di gola o febbre.
  • Può verificarsi un aumento del numero di piastrine: rivolgersi immediatamente al medico in caso di sanguinamento o ecchimosi inaspettate.
  • Alcuni vaccini sono controindicati per i pazienti che assumono steroidi con azione sostanzialmente immunosoppressiva; consultare il medico per determinare se sono necessarie modifiche al programma vaccinale del paziente per accogliere la somministrazione concomitante di corticosteroidi.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro il virus respiratorio sinciziale.
  • Temporaneamente piccole quantità del farmaco possono essere rilevate nelle feci del paziente. Praticare una buona igiene delle mani per almeno un mese dopo l’infusione con Zolgensma. I pannolini monouso devono essere sigillati in sacchetti di rifiuti usa e getta e smaltiti con la normale spazzatura.

Fonti: www.fda.gov - www.zolgensma.com - www.biospace.com

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