notizie


SMA: il futuro sta cambiando

SMA: il futuro sta cambiando

Si è svolta questa mattina, presso lo spazio Dream Factory di Milano, la conferenza stampa che Biogen Italia ha indetto per illustrare gli aspetti tecnico-scientifici della nuova terapia per la SMA. Alla presenza di giornalisti e rappresentanti delle associazioni, il dr. Mercuri del Policlinico Gemelli e il prof. Bertini del Bambin Gesù, hanno annunciato che finalmente Spinraza è disponibile per tutte le forme di SMA in Italia.

Gli studi hanno dimostrato che questa terapia, composta da frammenti di DNA, è in grado di modificare lo splicing e di aumentare la produzione della proteina SMN 2, permettendo così ai pazienti di arrestare o migliorare la malattia, regalando loro una miglior qualità di vita e una speranza per le future generazioni. "Un momento storico", così lo ha definito il dr. Banfi, amministratore delegato di Biogen, poiché non era mai successo che un farmaco avesse un iter di approvazione così rapido, di soli 64 giorni!
Al momento sono cinque i centri deputati a somministrare il preparato: Gaslini di Genova, Nemo di Milano e Messina, Gemelli e Bambin Gesù di Roma. L'obiettivo è però quello di formare altri centri in Italia per permettere ai pazienti di curarsi vicino a casa.

I criteri di accesso, per ora, sono gli stessi che sono stati utilizzati ad oggi per arruolare i pazienti nel trial, ovvero bambini 0-6 mesi, SMA I di tutte le età con condizioni severe, SMA II piccoli e fino all'età dello sviluppo e infine tutti gli altri SMA adulti. Secondo simulazioni, ha spiegato il dr. Mercuri, i tempi per avere il farmaco non saranno lunghissimi una volta che il meccanismo di somministrazione e controllo saranno rodati. Per tutti quelli che, invece, hanno subito interventi di correzione della colonna vertebrale bisognerà avere più pazienza, poiché si stanno vagliando altri metodi di inoculazione, oltre alla puntura lombare, adatti anche a chi ha le cosiddette "sbarre".

Non ci resta che darvi appuntamento al nostro convegno del 4 novembre a Bologna, dove i relatori mostreranno i dati finora raccolti con le sperimentazioni e risponderanno a tutte le domande del caso.

Elisa Vavassori
Giornalista per ASAMSI ONLUS

Vota questo articolo
(9 Voti)

Eventi ASAMSI

Lun Mar Mer Gio Ven Sab Dom
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31

Dona on-line

dona nursinensen

Il mio dono

Notiziario ASAMSI

notiziario mini

Archivio

archivio storico

A.S.A.M.S.I. Onlus

Codice fiscale: 03953480377

Sede Legale
Presso Consulta Faentina delle Associazioni di Volontariato – Via Laderchi, 3
48018 Faenza (RA) – tel. e fax 0546-665890

e-mail: info@asamsi.org

Sede Operativa
Presso Roberto Baldini - Via Prosciutta, 23
48018 Faenza (RA)

Ordini bomboniere solidali:
e-mail: ideesolidali@asamsi.org

Modulo contatti

I nostri amici

Giochiamoassieme

ability channel

 

 

 

© 2015 asamsi.org.Tutti i diritti riservati ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Informativa cookie e privacy