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Ricerca (73)

Risultati promettenti per AVEXIS nel trattamento di neonati con SMA 1

Martedì, 11 Aprile 2017 06:59
Il trattamento con AVXS-101 potrebbe essere una valida opzione di terapia genica per i bambini con SMA 1 in base ai risultati di uno studio clinico di fase 1 condotto da AVEXIS.…

Cytokinetics: studio di fase 2 per CK-2127107

Lunedì, 03 Aprile 2017 22:08
Cytokinetics ha iniziato l’arruolamento di un secondo gruppo di pazienti per un trial clinico di fase 2 di CK-2127107, candidato farmaco per il trattamento della SMA. L'annuncio avviene in seguito alla valutazione…

Livelli eccessivi dell’ormone leptina possono contribuire ad aggravare la SMA

Domenica, 26 Marzo 2017 09:53
Circa la metà delle persone giovani affette da atrofia muscolare spinale (SMA) – in particolare quelle sottopeso – hanno dei livelli anormali di leptina, un ormone metabolico collegato sia alla gravità della…

Aggiornamenti di Roche

Giovedì, 23 Marzo 2017 15:35
La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso. Olesoxime: il composto, disponibile per via orale,…

L’abbassamento dei livelli di neurocalcina delta protegge dalla SMA

Venerdì, 24 Febbraio 2017 08:38
Secondo un recente studio, l'abbassamento dei livelli di una proteina recentemente identificata, in combinazione con una terapia genica modificatrice dello splicing, ha permesso di migliorare i sintomi e la sopravvivenza in cavie…

Spiegato il motivo per cui la diminuzione di SMN causa la morte rapida dei motoneuroni

Martedì, 21 Febbraio 2017 22:24
I ricercatori hanno scoperto il motivo per cui la carenza di proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando i bambini a sviluppare l’atrofia muscolare spinale (SMA).La…

Terapia genica con INT41 per il trattamento delle malattie neurodegenerative

Lunedì, 20 Febbraio 2017 10:06
La domanda di brevetto per il candidato alla terapia genica INT41 sviluppato da Vybion per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e di altre patologie neurodegenerative, ha ricevuto la concessione dello Stadio…

Un possibile nuovo trattamento della SMA: studio preliminare

Lunedì, 09 Gennaio 2017 22:49
Una recente scoperta ha mostrato che la specifica rimozione di una molecola chiamata SMN-AS1 (un lungo RNA non codificante) aumenta la trascrizione del gene SMN2, rendendo più disponibile la proteina SMN. Lo…
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