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CureSma 2019: breve resoconto

La nostra Valentina Baldini si è recata all'annuale congresso di CureSma che si è tenuto dal 27 al 29 giugno ad Anaheim (CA). Durante questo importante evento sono state illustrate tutte le…

Una piccola molecola di RNA può avere un ruolo terapeutico nella SMA

Un recente studio indica che una piccola molecola di RNA chiamata miR-23a è in grado di prevenire la degenerazione dei neuroni e il deperimento muscolare agendo come modificatore protettivo nei modelli cellulari…

Una nuova molecola migliora i risultati clinici su modelli murini

Un nuovo composto molecolare, chiamato LDN-2014, aumenta e stabilizza i livelli della proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN), migliorando i risultati clinici nei modelli murini di forme lievi e gravi di…

Licenza biologica per la terapia genica per la SMA 1

La casa farmaceutica Novartis ha annunciato che l'FDA ha accettato la BLA, ovvero l'applicazione di licenzia biologica che è la richiesta di permesso per introdurre la molecola in commercio. Avexis 101 ora…

Istanza di approvazione di AveXis per la terapia genica della SMA I

AveXis, Inc., una società di Novartis, il 18 ottobre 2018 ha annunciato di aver richiesto alla FDA l'approvazione di AVXS-101, una terapia genica che sostituisce il gene per la sopravvivenza del motoneurone…

Risdiplam può arrestare la compromissione motoria nei pazienti SMA

Il trattamento sperimentale risdiplam (RG7916) ha migliorato la funzione motoria in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, in base ai risultati preliminari della prima parte di…

Terapia genica: la nuova e promettente frontiera di cura per la SMA

Novità di grande rilievo si profilano all’orizzonte per i malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). La ricerca sta spostando l’obiettivo verso la terapia genica. Da poche settimane, infatti, ha preso…

Una proteina indipendente da SMN potrebbe rappresentare un valido target in combinazione con altri trattamenti per la SMA

Un nuovo studio suggerisce che abbassare i livelli di una proteina chiamata CHP1, insieme al trattamento Spinraza (Nusinersen) potrebbe aiutare a migliorare le risposte alla terapia in pazienti SMA. Poiché CHP1 è…
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