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Risultati promettenti per lo studio di terapia genica di fase 1 per la SMA 1

Lo studio clinico di fase 1 mostra che la terapia genica aumenta la sopravvivenza dei pazienti e porta al raggiungimento di risultati mai visti nel naturale decorso della malattia. Una singola infusione…

Nuovi composti ASO per via sistemica sono una potenziale terapia per la SMA

La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati tricyclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per la SMA, in accordo con uno studio sui topi. Nei pazienti con SMA l’assenza…

Salbutamolo migliora la forza dei muscoli respiratori in bambini con SMA

Il trattamento di un anno con salbutamolo ha migliorato la funzione respiratoria e la forza dei muscoli respiratori in bambini con atrofia muscolare spinale, secondo un studio condotto su un piccolo campione…

Relazione del Congresso CureSMA a cura di Daniele Bottai

Come lo scorso anno vi presento la relazione sul congresso CURESMA che si è tenuto a fine Giugno negli US. Mi devo ripetere ma anche quest’anno il congresso è stato da record…

Prossimi i trial clinici per Scholar Rock

Scholar Rock inizierà i trial clinici per la sua terapia SRK-015 della SMA dopo che gli studi sui primati e i topi si sono dimostrati efficaci nel migliorare la capacità e la…

Benefici del trattamento precoce della SMA con Spinraza

Durante la Conferenza Annuale di Cure SMA che si terrà dal 29 giugno al 2 luglio a Orlando, Florida, Biogen presenterà i dati del trattamento con Spinraza (nusinersen). I neonati con SMA…

Terapia genica di AveXis sempre più vicina allo studio pilota sulla SMA I

AveXis sta lavorando con la FDA (Food And Drug Administration) americana per superare gli ultimi ostacoli normativi prima di iniziare lo studio pilota di AVXS–101 per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale di…

Il blocco di un recettore proteico potrebbe prevenire la morte dei motoneuroni

Secondo un recente studio, bloccando un recettore proteico chiamato m2R sarebbe possibile impedire la morte dei motoneuroni. Ciò potrebbe condurre a nuove strategie terapeutiche per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Lo studio, “Decreased…
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