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La proteina alfa-COP modula la gravità della SMA

Recenti studi hanno dimostrato che elevati livelli di alfa-COP, proteina coinvolta nel trasporto cellulare e nei processi di autopulizia, hanno prolungato la sopravvivenza in un modello murino con una forma grave di…

Un farmaco contro l’epilessia candidato come potenziale trattamento per la SMA

Secondo un recente studio il farmaco antiepilettico Keppra (levetiracetam) può avere un effetto neuroprotettivo per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Lo studio “The Protective Effects of Levetiracetam on a Human iPSCs‑Derived Spinal Muscular Atrophy Model” è…

CureSma 2019: breve resoconto

La nostra Valentina Baldini si è recata all'annuale congresso di CureSma che si è tenuto dal 27 al 29 giugno ad Anaheim (CA). Durante questo importante evento sono state illustrate tutte le…

Una piccola molecola di RNA può avere un ruolo terapeutico nella SMA

Un recente studio indica che una piccola molecola di RNA chiamata miR-23a è in grado di prevenire la degenerazione dei neuroni e il deperimento muscolare agendo come modificatore protettivo nei modelli cellulari…

Una nuova molecola migliora i risultati clinici su modelli murini

Un nuovo composto molecolare, chiamato LDN-2014, aumenta e stabilizza i livelli della proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN), migliorando i risultati clinici nei modelli murini di forme lievi e gravi di…

Licenza biologica per la terapia genica per la SMA 1

La casa farmaceutica Novartis ha annunciato che l'FDA ha accettato la BLA, ovvero l'applicazione di licenzia biologica che è la richiesta di permesso per introdurre la molecola in commercio. Avexis 101 ora…

Istanza di approvazione di AveXis per la terapia genica della SMA I

AveXis, Inc., una società di Novartis, il 18 ottobre 2018 ha annunciato di aver richiesto alla FDA l'approvazione di AVXS-101, una terapia genica che sostituisce il gene per la sopravvivenza del motoneurone…

Risdiplam può arrestare la compromissione motoria nei pazienti SMA

Il trattamento sperimentale risdiplam (RG7916) ha migliorato la funzione motoria in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, in base ai risultati preliminari della prima parte di…
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