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Ricerca (99)

Terapia genica di AveXis sempre più vicina allo studio pilota sulla SMA I

AveXis sta lavorando con la FDA (Food And Drug Administration) americana per superare gli ultimi ostacoli normativi prima di iniziare lo studio pilota di AVXS–101 per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale di…

Il blocco di un recettore proteico potrebbe prevenire la morte dei motoneuroni

Secondo un recente studio, bloccando un recettore proteico chiamato m2R sarebbe possibile impedire la morte dei motoneuroni. Ciò potrebbe condurre a nuove strategie terapeutiche per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Lo studio, “Decreased…

Risultati promettenti per AVEXIS nel trattamento di neonati con SMA 1

Il trattamento con AVXS-101 potrebbe essere una valida opzione di terapia genica per i bambini con SMA 1 in base ai risultati di uno studio clinico di fase 1 condotto da AVEXIS.…

Cytokinetics: studio di fase 2 per CK-2127107

Cytokinetics ha iniziato l’arruolamento di un secondo gruppo di pazienti per un trial clinico di fase 2 di CK-2127107, candidato farmaco per il trattamento della SMA. L'annuncio avviene in seguito alla valutazione…

Livelli eccessivi dell’ormone leptina possono contribuire ad aggravare la SMA

Circa la metà delle persone giovani affette da atrofia muscolare spinale (SMA) – in particolare quelle sottopeso – hanno dei livelli anormali di leptina, un ormone metabolico collegato sia alla gravità della…

Aggiornamenti di Roche

La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso. Olesoxime: il composto, disponibile per via orale,…

L’abbassamento dei livelli di neurocalcina delta protegge dalla SMA

Secondo un recente studio, l'abbassamento dei livelli di una proteina recentemente identificata, in combinazione con una terapia genica modificatrice dello splicing, ha permesso di migliorare i sintomi e la sopravvivenza in cavie…

Spiegato il motivo per cui la diminuzione di SMN causa la morte rapida dei motoneuroni

I ricercatori hanno scoperto il motivo per cui la carenza di proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando i bambini a sviluppare l’atrofia muscolare spinale (SMA).La…

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