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Terapia genica con INT41 per il trattamento delle malattie neurodegenerative

La domanda di brevetto per il candidato alla terapia genica INT41 sviluppato da Vybion per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e di altre patologie neurodegenerative, ha ricevuto la concessione dello Stadio…

Un possibile nuovo trattamento della SMA: studio preliminare

Una recente scoperta ha mostrato che la specifica rimozione di una molecola chiamata SMN-AS1 (un lungo RNA non codificante) aumenta la trascrizione del gene SMN2, rendendo più disponibile la proteina SMN. Lo…

Nuovo gene bersaglio per la terapia genica

L'atrofia muscolare spinale (SMA), patologia neuromuscolare autosomica recessiva, è causata dalla perdita della proteina "Survival of Motoneurons (SMN). I pathway molecolari che risultano interrotti a valle dell'SMN rappresentano quindi potenziali ed interessanti…

The Lancet pubblica i risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen

I risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1 sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet. L’articolo, intitolato “Treatment of infantile-onset spinal muscular…

Inizia il trial di fase 2 per Roche

PTC Therapeutics ha annunciato l’inizio del trial clinico di fase 2 per testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di una piccola molecola chiamata RG7916, sviluppata da Roche, come trattamento per bambini…

Spotlight Innovation propone una nuova molecola come potenziale trattamento per la SMA

La Spotlight Innovation Inc., società farmaceutica statunitense, ha annunciato di aver acquisito una licenza esclusiva mondiale per commercializzare STL-182, una piccola molecola disponibile per via orale attualmente in studio come potenziale trattamento…

Analisi ad interim positiva per Nusinersen

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che Spinraza (Nusinersen), un trattamento sperimentale per la SMA, ha soddisfatto l'endpoint primario nell'analisi ad interim di Cherish, lo studio di fase 3 per la valutazione…

Terapia genica: al via il trial clinico

AVEXIS ha annunciato che il trial clinico pilota della terapia genica con il candidato AVXS-101 per la SMA di tipo 1 arruolerà circa 20 pazienti che saranno collocati in un singolo braccio,…

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