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Nusinersen soddisfa l'endpoint primario nello studio Endear di fase 3 sulla SMA 1

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che le analisi preliminari di Endear, il trial di fase 3 per la valutazione di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1, hanno mostrato che…

Il deperimento muscolare della SMA varia in base alla gravità della malattia, ma precede la morte neuronale

I ricercatori dell'Ottawa Hospital Research Institute hanno dimostrato che nei topi gli schemi di debilitazione muscolare tipici dell'atrofia muscolare spinale (SMA), che si manifestano prima che qualsiasi apparente neurodegenerazione sia in atto,…

Identificati 7 geni in grado di influenzare la gravità e il periodo di insorgenza della SMA nei topi

I ricercatori del National Tsing Hua University di Taiwan hanno scoperto sette nuovi geni che influenzano la gravità e il tempo di insorgenza dell'atrofia muscolare spinale (SMA). La scoperta offre ai ricercatori…

Congresso CureSma 2016

Congresso CureSMA; 16-18 Giugno 2016, Anaheim, CA, US. Relazione di Bottai Daniele Come lo scorso anno vi presento la relazione sul congresso CureSma che si è tenuto a fine Giugno negli US.Anche…

Sperimentazione clinica del Celecoxib contro la SMA

Il Dr. Alex MacKenzie del Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute (CHEO) sta programmando uno studio clinico open-label e dose-response in Canada, per investigare sugli effetti di un basso dosaggio di…

Notizie incoraggianti dallo studio della terapia genica per la SMA I

AveXis ha presentato una positiva, seppur temporanea, analisi dei dati provenienti dal suo studio, ancora in corso, di fase 1 su AVXS-101 per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.…

Nuovo bersaglio terapeutico per la cura della SMA

Alcuni neuroscienziati hanno scoperto uno specifico enzima, JNK3, che svolge un ruolo fondamentale nell'atrofia muscolare spinale e che, sopprimendo l'attività di questo enzima, si potrebbe ridurre notevolmente la gravità della malattia e migliorare…

Ruolo dell’esercizio fisico sulla neurogenesi

Il seguente lavoro, realizzato da Raffaella Adami e Daniele Bottai, è stato pubblicato sul Journal of Neuroscience Research.La traduzione italiana è ad opera di Daniele Bottai. Questo studio descrive gli effetti dell’immobilità…

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