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Il sistema vascolare può giocare un ruolo fondamentale nella SMA

Per la prima volta, alcuni scienziati hanno dimostrato che un insufficiente apporto di sangue può contribuire a danneggiare i motoneuroni nell'atrofia muscolare spinale (SMA), una scoperta che potenzialmente apre una nuova strada…

Al via la fase 2 del trial clinico di CK-2127107 in pazienti SMA

Cytokinetics Inc. ha annunciato oggi di aver iniziato gli arruolamenti per la fase 2 della sperimentazione clinica di CK-2127107, un nuovo e rapido stimolatore della troponina dei muscoli scheletrici, in pazienti affetti…

Potenziale terapia SMA pronta per primo test clinico

Nuovo farmaco della Roche, l'RG7916, un modificatore dello splicing di SMN2 entra a far parte di uno studio clinico di fase 1 dopo che il suo predecessore (l'RG7800) è stato posto in…

Aggiornamento sugli studi clinici in corso

Quanto segue è un aggiornamento relativo agli studi clinici sulla SMA in corso, redatto dal Direttore di FightSMA, Dr. Christian Lorson, ricercatore dell’Università del Missouri. 1) Replingen/Pfizer- RG3039:Attualmente non risultano studi clinici…

Le dinamiche mitocondriali anomale giocano un ruolo fondamentale nella SMA

Dopo l'analisi sperimentale delle cellule staminali SMA di tipo 1, sono stati osservati i seguenti risultati: - A seguito di coltura a lungo termine delle cellule, i motoneuroni spinali SMA sono degenerati.-…

Il trial Novartis arriva in Italia

Anche in Italia è partito il trial del farmaco progettato dalla Novartis Pharmaceuticals. Gli ospedali coinvolti sono l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e l'Ospedale Bambin Gesù di Roma. Lo studio open-label…

Isis Pharmaceuticals annuncia lo studio open label SHINE

Isis Pharmaceuticals, Inc. annuncia che l’inizio dello studio di estensione SHINE, uno studio in aperto (open label). Questo studio prevede la somministrazione di ISIS-SMNRx ai bambini con SMA che hanno terminato la…

Aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di AveXis per la SMA di tipo I

L'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa un progressivo deperimento muscolare (atrofia), priva gli ammalati della forza fisica e conduce a difficoltà motorie a causa del suo effetto sulle…

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