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Sperimentazione clinica del Celecoxib contro la SMA

Il Dr. Alex MacKenzie del Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute (CHEO) sta programmando uno studio clinico open-label e dose-response in Canada, per investigare sugli effetti di un basso dosaggio di…

Notizie incoraggianti dallo studio della terapia genica per la SMA I

AveXis ha presentato una positiva, seppur temporanea, analisi dei dati provenienti dal suo studio, ancora in corso, di fase 1 su AVXS-101 per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.…

Nuovo bersaglio terapeutico per la cura della SMA

Alcuni neuroscienziati hanno scoperto uno specifico enzima, JNK3, che svolge un ruolo fondamentale nell'atrofia muscolare spinale e che, sopprimendo l'attività di questo enzima, si potrebbe ridurre notevolmente la gravità della malattia e migliorare…

Ruolo dell’esercizio fisico sulla neurogenesi

Il seguente lavoro, realizzato da Raffaella Adami e Daniele Bottai, è stato pubblicato sul Journal of Neuroscience Research.La traduzione italiana è ad opera di Daniele Bottai. Questo studio descrive gli effetti dell’immobilità…

Il sistema vascolare può giocare un ruolo fondamentale nella SMA

Per la prima volta, alcuni scienziati hanno dimostrato che un insufficiente apporto di sangue può contribuire a danneggiare i motoneuroni nell'atrofia muscolare spinale (SMA), una scoperta che potenzialmente apre una nuova strada…

Al via la fase 2 del trial clinico di CK-2127107 in pazienti SMA

Cytokinetics Inc. ha annunciato oggi di aver iniziato gli arruolamenti per la fase 2 della sperimentazione clinica di CK-2127107, un nuovo e rapido stimolatore della troponina dei muscoli scheletrici, in pazienti affetti…

Potenziale terapia SMA pronta per primo test clinico

Nuovo farmaco della Roche, l'RG7916, un modificatore dello splicing di SMN2 entra a far parte di uno studio clinico di fase 1 dopo che il suo predecessore (l'RG7800) è stato posto in…

Aggiornamento sugli studi clinici in corso

Quanto segue è un aggiornamento relativo agli studi clinici sulla SMA in corso, redatto dal Direttore di FightSMA, Dr. Christian Lorson, ricercatore dell’Università del Missouri. 1) Replingen/Pfizer- RG3039:Attualmente non risultano studi clinici…

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