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Isis: risultati incoraggianti del trial di fase 2

Isis Pharmaceuticals ha fornito un aggiornamento sul suo studio clinico open-label di fase 2 con ISIS-SMNRx effettuato su neonati con atrofia muscolare spinale di tipo I (SMA I). In precedenza la società…

Aggiornamenti sugli studi in corso per la SMA

Dal sito Cure SMA ci arriva un aggiornamento sugli studi in corso per la SMA. Attualmente sono attivi 18 programmi, di cui 7 hanno già raggiunto il livello di trial clinico. I…

Efficacia di ISIS-SMNRx somministrato per via sottocutanea

I ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory (New York) hanno scoperto che ISIS-SMNRx, farmaco attualmente in sperimentazione anche in Italia, è efficace in modelli murini anche quando iniettato per via sottocutanea invece…

Vantaggi dello screening neonatale per la SMA e altre malattie genetiche

Un gruppo di ricercatori statunitensi ha pubblicato su Annals of Neurology un’analisi dei vantaggi derivanti dall’inserimento di alcune malattie nei programmi di screening neonatali: l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) la Distrofia Muscolare di…

ISIS: studio su neonati con diagnosi di SMA presintomatici

Nei prossimi mesi sarà avviato un trial clinico di fase 2, multicentrico, a dosi multiple, denominato Nurture, su neonati presintomatici con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale. L’obiettivo principale dello studio sarà…

Terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con SMA I

La rivista scientificaAmerican Journal of Physical Medicine & Rehabilitationha pubblicato un articolo dal titolo “Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1” (Risultati della terapia…

MSCs per somministrare i farmaci

Cellule stromali mesenchimali con carico di micelle-INVITE-curcumina: un sistema di somministrazione del farmaco per le patologie neurodegenerative.Questo lavoro descrive la messa a punto di un meccanismo carrier-in-carrier per la somministrazione sistemica e…

Trial di fase 2 per Novartis

Novartis, nota compagnia farmaceutica svizzera, è impegnata da tempo in un programma di sviluppo di un potenziale farmaco per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale. La casa farmaceutica è in attesa dell'autorizzazione per…

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