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ISIS: studio su neonati con diagnosi di SMA presintomatici

Nei prossimi mesi sarà avviato un trial clinico di fase 2, multicentrico, a dosi multiple, denominato Nurture, su neonati presintomatici con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale. L’obiettivo principale dello studio sarà…

Terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con SMA I

La rivista scientificaAmerican Journal of Physical Medicine & Rehabilitationha pubblicato un articolo dal titolo “Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1” (Risultati della terapia…

MSCs per somministrare i farmaci

Cellule stromali mesenchimali con carico di micelle-INVITE-curcumina: un sistema di somministrazione del farmaco per le patologie neurodegenerative.Questo lavoro descrive la messa a punto di un meccanismo carrier-in-carrier per la somministrazione sistemica e…

Trial di fase 2 per Novartis

Novartis, nota compagnia farmaceutica svizzera, è impegnata da tempo in un programma di sviluppo di un potenziale farmaco per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale. La casa farmaceutica è in attesa dell'autorizzazione per…

PTC: arriva il trial clinico

Come precedentemente annunciato, PTC sta per iniziare un trial clinico con un nuovo composto, denominato RO6885247. Lo studio, sponsorizzato da La Roche e denominato "MoonFish", ne valuterà la sicurezza e l’efficacia su…

Risultati del primo trial clinico di terapia genica per la SMA

La società biotecnologica AveXis Inc. ha annunciato il completamento del trattamento a basso dosaggio nel primo studio di terapia genica al mondo su esseri umani per il trattamento della SMA. Il trial…

Isis: risultati dello studio di fase 2

Isis Pharmaceuticals rende noti i dati dello studio di fase 2 con ISIS-SMNRxsu neonati e bambini con Atrofia Muscolare Spinale.È attualmente in atto l’arruolamento di neonati per lo studio di fase 3,…

Inizia la fase 3 del trial di ISIS-SMN Rx in bambini SMA

1 agosto 2014 - Isis Pharmaceuticals annuncia l’inizio dello studio pilota di fase 3 per la valutazione di ISIS-SMNRxin bambini con Atrofia Muscolare Spinale. L’inizio è programmato per le prossime settimane. Sarà…

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