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Aggiornamenti di Roche

Aggiornamenti di Roche

La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso.

Olesoxime:

  • il composto, disponibile per via orale, mantiene la funzione dei mitocondri e supporta la funzione delle cellule;
  • la statunitense FDA e l’EMA hanno richiesto ulteriori studi di fase 3 per valutare benefici e rischi addizionali.

RG7916:

  • questo modificatore dello splicing, assunto per via orale, ebbe distribuito in tutto il corpo;
  • ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.

Trial clinici attualmente in corso per RG7916:

  • Sunfish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in pazienti con SMA 2 e SMA 3.
    La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
    La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
    Possono partecipare pazienti di età compresa tra i 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3.
    L’intero studio sarà completato entro due anni e mezzo.
  • Firefish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola in bambini con SMA 1 da 1 a 7 mesi.
    La prima parte dello studio è quasi finita e lo scopo è quello di determinare il dosaggio ottimale.
    La seconda parte dello studio, in partenza nel secondo semestre di quest’anno, valuterà l’efficacia e la sicurezza alla dose ottimale.
    Questo studio ha arruolato il primo paziente nel dicembre 2016 e inizierà anch’esso la sua seconda parte nel secondo semestre dell’anno.
    la durata complessiva dello studio sarà di due anni e mezzo.
  • Jewelfish:
    Ha lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia della molecola.
    Possono partecipare pazienti con SMA che abbiano già ricevuto una terapia (sia i partecipanti allo studio Moonfish con RG7800 o un altro studio che ha come bersaglio il gene SMN2).
    Il trial è già iniziato ed ha arruolato il suo primo paziente negli Stati Uniti; ulteriori 23 saranno arruolati in centri clinici statunitensi e europei, per una durata complessiva di due anni.

Fonte: https://www.pioneeringhealthcare.com

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