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AveXis annuncia programma esteso di sviluppo clinico per AVXS-101 nella SMA

AveXis annuncia programma esteso di sviluppo clinico per AVXS-101 nella SMA

L’azienda intende estendere la sperimentazione di AVXS-101 in ulteriori gruppi SMA, che includono individui pre-sintomatici e pazienti SMA di tipo 2 e 3 “post-pediatrici”.

AveXis Inc. ha fornito una panoramica sul programma esteso di sviluppo clinico per AVXS-101, il principale candidato dell’azienda per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). In aggiunta allo studio pilota in corso per la SMA di tipo 1 (STR1VE) e alla sperimentazione di fase 1 già in atto per la SMA di tipo 2 (STRONG), l’azienda ha in programma di dare il via a tre studi per approfondire la valutazione di AVXS-101, includendo nuovi gruppi di pazienti SMA. Inoltre, la compagnia ha annunciato che un primo paziente ha ricevuto il trattamento nel corso della sperimentazione di fase 1 di AVXS-101 nella SMA di tipo 2.

“Il nostro obiettivo è sempre stato quello di servire la comunità SMA, e il nostro programma di sviluppo esteso è studiato per valutare l’effetto di AVXS-101 in un set più ampio di pazienti SMA”, dice il Dr. Sukumar Nagendran, Direttore Sanitario di AveXis. “Crediamo che il prossimo anno potrà segnare dei significativi progressi verso il nostro obiettivo primario di portare AVXS-101 ai pazienti e alle famiglie pesantemente colpite dalla SMA”.

Riepilogo del programma di sviluppo clinico di AVXS-101 per il trattamento della SMA

Trial clinici in corso:
- Studio pilota di AVXS-101 nella SMA di tipo 1 (STR1VE): lo studio in aperto, single arm*, singola dose, multicentrico attualmente in corso, è progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola infusione di AVXS-101 in pazienti SMA di tipo 1. Si prevede che lo studio coinvolga un minimo di 15 pazienti con SMA di tipo 1 che abbiano meno di sei mesi d’età al momento di essere sottoposti alla terapia genica, e che abbiano una o due copie del gene di riserva SMN2 e una delezione bi-allelica o mutazioni puntiformi di SMN1 documentate da test genetico. Ad oggi, tre pazienti sono stati sottoposti al trattamento.

- Studio clinico di fase 1 di AVXS-101 nella SMA di tipo 2 (STRONG): lo studio di fase 1 in aperto, a confronto di dose, multicentrico attualmente in corso, è progettato al fine di valutare la sicurezza, il dosaggio ottimale e per fornire una prova di concetto dell’efficacia di AVXS-101 su due distinti gruppi di età in pazienti con SMA di tipo 2, utilizzano una via di somministrazione intratecale (IT) in singola dose. Si ritiene che lo studio coinvolga 27 neonati e bambini che siano sintomatici rispetto ad una diagnosi genetica conforme alla SMA, che includa la delezione bi-allelica di SMN1 e tre copie di SMN2 senza modificazioni genetiche, che siano in grado di sedersi ma che non siano mai stati in grado di stare eretti o camminare. Ad oggi, un paziente è stato sottoposto a trattamento.

Trial clinici in programmazione nella SMA:
- Studio pilota di AVXS-101 in SMA di tipo 1 in Europa (STR1VE EU): si prevede che lo studio in programma seguirà uno schema single-arm*, utilizzando la storia naturale della malattia come metro di confronto, e coinvolgerà circa 30 pazienti con SMA di tipo 1 che abbiano meno di sei mesi d’età al momento della terapia genica. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza di una singola dose intravenosa di AVXS-101, il raggiungimento di stadi di sviluppo motorio, nello specifico la capacità di sedersi senza assistenza, e una misura dell’efficacia definita dal tempo passato dalla nascita ad un “evento”, rappresentato dalla morte o dalla necessità di essere sottoposti ad almeno 16 ore al giorno di supporto alla ventilazione per più di due settimane in assenza di malattie acute reversibili, o perioperativamente. AveXis ha integrato le consulenze scientifiche ottenute dall’Agenzia Europea per i medicinali nello sviluppo del protocollo, e ritiene di iniziare lo studio nella prima metà del 2018.

- Pazienti SMA di tipo 1, 2 e 3 pre-sintomatici (SPRINT): lo studio multi-nazionale programmato, dovrebbe coinvolgere circa 44 pazienti con due, tre e quattro copie di SMN2, che abbiano meno di sei settimane di età e siano pre-sintomatici al momento della terapia genica. Lo studio è progettato per valutare degli adeguati obiettivi clinici, fra cui il raggiungimento di fasi di sviluppo, la sopravvivenza, la funzionalità bulbare e la sicurezza di una singola infusione intravenosa di AVXS-101. AveXis prevede di iniziare lo studio nella prima metà del 2018, e fornirà ulteriori dettagli riguardo al disegno sperimentale al momento dell’avvio. - Tutti i pazienti con SMA di tipo 1, 2 e 3 in età pediatrica (REACH): si prevede che lo studio multi-nazionale programmato coinvolga circa 50 pazienti compresi fra i sei mesi e i 18 anni d’età che non rientrino nei parametri di selezione per altri trial di AVXS-101 al momento della terapia genica. Lo studio è stato progettato per valutare gli effetti di una singola dose intratecale di AVXS-101. AveXis prevede di iniziare lo studio nel tardo terzo quarto del 2018 o all’inizio del 2019, e fornirà maggiori dettagli sul disegno sperimentale al momento dell’avvio.

Anticipazioni e previsioni:
Questo comunicato stampa contiene “anticipazioni e previsioni”, ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, che riguarda, fra le altre cose, la ricerca, lo sviluppo e i piani regolatori di AveXis per AVXS-101, fra cui il disegno sperimentale previsto per gli studi, il possibile coinvolgimento e le tempistiche degli studi clinici in ulteriori popolazioni di pazienti SMA, e il potenziale effetto positivo di AVXS-101 sulla qualità della vita e sul decorso della malattia nei pazienti affetti da SMA di tipo 1. Queste previsioni sono basate sulle aspettative attuali ed implicano rischi e incertezze, fra cui fattori che possono ritardare, deviare o cambiare tali aspettative e che possono far si che i risultati siano materialmente differenti da quelli previsti. I fattori significativi che possono far variare i risultati includono, ma non sono solo limitati a, lo scopo, il progresso, l’espansione e il costo di sviluppo e commercializzazione dei prodotti candidati di AveXis; lo sviluppo normativo in U.S.A. e in EU, così come altri fattori discussi nelle sezioni “Fattori di rischio” e “Discussione dell’amministrazione ed analisi delle condizioni finanziarie e risultato delle operazioni” del report annuale di AveXis sul modello 10-K per l’anno con termine al 31 Dicembre 2016, depositato presso il SEC in data 16 Marzo 2017, e nel report trimestrale di AveXis sul modello 10-Q per il trimestre con termine al 30 Settembre 2017, archiviato presso il SEC in data 9 Novembre 2017. In aggiunta ai rischi descritti sopra e nel report annuale sul modello 10-K, nel report trimestrale sul modello 10-Q, nel report corrente sul modello 8-K a in altri documenti archiviati presso il SEC, altri fattori sconosciuti o non prevedibili possono alterare i risultati di AveXis. Non c’è garanzia che i risultati finali o gli sviluppi previsti da AveXis saranno realizzati o, nel caso in cui siano parzialmente realizzati, che abbiano le conseguenze o effetti previsti su AveXis. Di conseguenza, non è possibile assicurare che le conclusioni elencate in queste anticipazioni possano essere raggiunte.

Fonte: http://investors.avexis.com

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