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Interruzione del trial clinico di Trophos

Interruzione del trial clinico di Trophos

Roche ha interrotto lo sviluppo di olesoxime, un farmaco candidato per il i trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) dopo i deludenti risultati ottenuti in uno studio clinico di 18 mesi.

In una dichiarazione condivisa online attraverso TreatSMA, Roche ha menzionato i risultati più recenti del trial di fase 2 denominato OLEOS (NCT02628743), uno studio open-label effettuato in Europa per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, e l'efficacia di olesoxime nei pazienti con SMA 2 e SMA 3 non deambulanti.

Malgrado i risultati positivi a 12 mesi dal trattamento, l'analisi a 18 mesi ha mostrato un peggioramento delle funzioni motorie. Roche ha presentato questi risultati al Meeting Annuale 2018 della American Academy of Neurology (AAN), recentemente svoltasi a Los Angeles.

Olesoxime è un composto orale destinato a proteggere i motoneuroni, le cellule nervose specializzate che collegano il sistema nervoso centrale con i muscoli e le ghiandole.

Lo sviluppo della terapia ha messo a dura prova Roche: era necessario avere una formulazione adeguata del composto, conoscere il suo dosaggio ottimale e effettuare le adeguate richieste presso FDA e EMA per l’approvazione di un nuovo trial di fase 3, che l'azienda sperava di iniziare entro la fine dell'anno.

Con l’immissione sul mercato di un trattamento efficace per la SMA (Spinraza) i requisiti necessari per la messa a punto di un nuovo farmaco adesso sono più stringenti, e ciò è stato in contrasto con il disegno e la conduzione dello studio clinico di Roche.

La società ha dichiarato che ha avuto "molte discussioni" con le agenzie di regolamentazione e gli esperti di SMA, ha lavorato per migliorare la formulazione e il dosaggio di olesoxime, e ha cercato di progettare il trial di fase 3 nel miglior modo possibile per valutare l'efficacia della terapia.

“Comprendiamo l'urgenza di trovare soluzioni per i pazienti SMA e abbiamo sempre cercato di superare le difficoltà con olesoxime", ha scritto Sangeeta Jethwa, MD responsabile del Patient Partnership, Malattie Rare.

Tuttavia, "sulla base di tutte le prove disponibili e le continue difficoltà descritte sopra, abbiamo deciso di fermare ulteriori sviluppi del farmaco.

Pur riaffermando la delusione di Roche con questo annuncio, Jethwa ha aggiunto che la priorità assoluta della società è quella di garantire che i pazienti nel processo OLEOS comprendano il significato di questa decisione per loro e che essi possano avere accesso a trattamenti appropriati.

A questo proposito, Roche sta "lavorando strettamente" con i centri clinici che hanno partecipato al trial per identificare i pazienti che hanno preso parte allo studio che rimarrà aperto per assicurare a tutti i partecipanti un trattamento alternativo confermato.

Roche continua lo sviluppo del suo programma per la SMA, che include RG7916, un farmaco candidato che modifica lo splicing di molecole premature di RNA per aumentare la produzione di SMN full-length, la proteina carente nei pazienti affetti da SMA.

RG7916, una soluzione liquida da assumere una volta al giorno, è in fase di sviluppo con Genentech, in collaborazione PTC Therapeutic e SMA Foundation.

RG7916 è attualmente in fase 2/3 di sperimentazione con il nome FIREFISH (NCT02913482) in bambini con SMA di tipo 1. Ulteriori studi di fase 2/3, uno chiamato SUNFISH (NCT02908685) e l’altro JEWELFISH (NCT03032172), sono attualmente in esecuzione per le SMA di tipo 2 e 3.

Tutti e tre gli studi stanno reclutando partecipanti.

Fonte: https://smanewstoday.com

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