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Istanza di approvazione di AveXis per la terapia genica della SMA I

Istanza di approvazione di AveXis per la terapia genica della SMA I

AveXis, Inc., una società di Novartis, il 18 ottobre 2018 ha annunciato di aver richiesto alla FDA l'approvazione di AVXS-101, una terapia genica che sostituisce il gene per la sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1) mancante o mutato in individui con SMA.

Questa prima richiesta riguarda la somministrazione endovenosa (IV) della terapia genica. Sulla base di pratiche tipiche, l'aspettativa è che l'approvazione della FDA per la somministrazione endovenosa corrisponda esattamente ai criteri della sperimentazione clinica IV, dove i pazienti erano neonati SMA di tipo I sotto i nove mesi di età.

Inoltre, AveXis sta attualmente testando la somministrazione intratecale (IT) di AVXS-101 in studi clinici. La somministrazione IT consentirebbe ai pazienti più anziani e più grandi di ricevere la terapia. Una volta completati questi studi clinici, AveXis determinerà se i dati supportano una richiesta di BLA separata per la somministrazione IT.

Prossimi passi

La richiesta che AveXis ha annunciato si chiama Applicazione per la Licenza Biologica, o BLA. La FDA prima esaminerà l'applicazione per assicurarsi che sia completa. Dopo tale revisione, la FDA valuterà quindi l'applicazione per determinare che AVXS-101 sia sicuro ed efficace quando somministrato per via endovenosa.

La decisione finale è attesa per la prima metà del 2019.

Fonte: http://www.curesma.org/

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