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La neurocondrina come potenziale bersaglio terapeutico per la SMA

La neurocondrina come potenziale bersaglio terapeutico per la SMA

La neurocondrina, una proteina essenziale per le cellule nervose, è in grado di interagire con la proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN), la cui carenza provoca atrofia muscolare spinale (SMA). Questa scoperta rivela un nuovo e potenziale bersaglio terapeutico per la SMA.

Lo studio “Neurochondrin interacts with the SMN protein suggesting a novel mechanism for Spinal Muscular Atrophy pathology” è stato pubblicato sul Journal of Cell Science.

Sebbene la SMA possa essere causata da mutazioni in geni diversi, la maggior parte dei pazienti ha mutazioni ereditate nel gene SMN1, che codifica per la proteina SMN. Le mutazioni SMN1 portano a una carenza della proteina SMN, con conseguente morte dei motoneuroni e compromissione della trasmissione degli impulsi nervosi tra cervello e muscoli.

Uno dei motivi alla base dell’assenza di opzioni terapeutiche per la SMA è l'incertezza sui ruoli di SMN, che sembrano essere diversi. In particolare non è chiaro il motivo per cui una carenza di proteina SMN colpisce soprattutto i motoneuroni, dato che le sue funzioni sembrano essere necessarie per tutti i tipi di cellule.

La proteina SMN è importante per la corretta produzione e trasporto di RNA messaggeri, le molecole intermedie che trasmettono le informazioni genetiche del DNA per la sintesi delle proteine.

Si pensa che il suo ruolo nel trasporto cellulare sia legato alla conversione dell'RNA messaggero in proteine ​​in determinate zone distanti tra loro all’interno della stessa cellula. Questo sembra essere particolarmente importante per i motoneuroni, che sono dotati di lunghi assoni (proiezioni neuronali che conducono impulsi e consentono la comunicazione con altre cellule nervose).

SMN collabora con altre proteine, chiamate proteine ​​Sm, per svolgere le sue funzioni.

I ricercatori hanno utilizzato cellule simili a neuroni coltivate in laboratorio e hanno cercato altre molecole che interagivano con SMN. Ne hanno identificata una che è stata chiamata neurocondrina, di cui si sa poco oltre al fatto che è essenziale per la crescita e la comunicazione dei neuroni.

I ricercatori hanno scoperto che la neurocondrina interagisce con le proteine ​​SMN e Sm nelle vescicole che si muovono all'interno delle cellule nervose. È importante sottolineare che la neurocondrina è fortemente espressa nei motoneuroni dei midolli spinali dei topi, suggerendo che gioca un ruolo particolarmente importante in queste cellule.

Quando i livelli di proteina SMN sono stati artificialmente abbassati nelle cellule, mimando ciò che accade nei pazienti SMA, la neurocondrina non è stata in grado di acquisire la sua normale localizzazione nelle vescicole.

Ciò suggerisce che i bassi livelli di SMN presenti nei pazienti SMA possono anche compromettere la funzione della neurocondrina e dare origine alla malattia.

I ricercatori ritengono che le vescicole di neurocondrina-SMN possano essere coinvolte nello scambio di RNA messaggeri e proteine ​​lungo la cellula, che è particolarmente rilevante nelle cellule allungate come i motoneuroni.

La neurocondrina richiede ulteriori indagini nel contesto della SMA ma potrebbe rivelarsi utile come obiettivo per un’eventuale futura terapia, da sola o in associazione ai trattamenti già esistenti che hanno come bersaglio la proteina SMN.

Fonte: smanewstoday.com

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