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Prossimi i trial clinici per Scholar Rock

Prossimi i trial clinici per Scholar Rock

Scholar Rock inizierà i trial clinici per la sua terapia SRK-015 della SMA dopo che gli studi sui primati e i topi si sono dimostrati efficaci nel migliorare la capacità e la forza muscolare.
La compagnia mostrerà i risultati degli studi preclinici in occasione della Cure SMA Annual Conference a Orlando dal 29 giugno al 2 luglio 2017.

“Siamo entusiasti di poter sottoporre la terapia SRK-015 a test clinici su pazienti SMA sulla base dei dati che presenteremo alla Cure SMA Annual Conference, rafforzati anche dalla comprensione sempre maggiore della biologia della miostatina, della patologia neuromuscolare e della farmacologia specifica della terapia SRK-015” ha dichiarato in un comunicato stampa il dottor Nagesh Maganthappa, presidente e amministratore delegato della Scholar Rock.

La terapia SRK-015 blocca l’attivazione di una proteina chiamata miostatina, coinvolta nel ricambio delle cellule muscolari. I soggetti con una mutazione dei geni miostatina hanno una massa muscolare significativamente più alta – una caratteristica che i ricercatori stanno cercando di sfruttare nella ricerca per le terapie contro la SMA.

Nei trial clinici, la compagnia intende testare SRK-015 insieme alle terapie che correggono il difetto genetico all’origine della SMA. La SRK-015 sarà testata anche come terapia singola su pazienti con un certo sottotipo di SMA.
“Consideriamo lo sviluppo della SRK-015 nella SMA come un importante passo per dimostrare il vasto potenziale terapeutico del mirare all’attivazione sopracellulare dei fattori di crescita proteici che ci consentirebbe così di trattare un’ampia gamma di patologie umane” ha dichiarato Mahanthappa. I fattori di crescita proteici stimolano la crescita cellulare.

La conferenza di Orlando dimostrerà che SRK-015 ha aumentato la massa corporea scarsa dei primati, in particolare in quelli con fibra muscolare affetta da SMA.
Un’altra scoperta oggetto di discussione sarà che la concomitanza di SRK-015 e una terapia che corregge il difetto genetico all’origine della SMA ha portato a un significativo aumento della forza muscolare nei polpacci dei topi, se confrontata con la sola terapia compensativa.

I relatori di Orlando sottolineeranno anche che SRK-015 non prenderà di mira le proteine che, per quanto simili alla miostatina, si trovano però esterne al muscolo. Si tratta di una caratteristica importante, poiché riduce il rischio di effetti collaterali del farmaco.
“I risultati della SRK-015 ci incoraggiano, compresi gli effetti di rapida contrazione delle fibre muscolari particolarmente pertinente alla SMA, così come il suo profilo selettivo, il che risulta molto importante se consideriamo la terapia cronica nei bambini” ha detto la dottoressa Karen S. Chen, direttore scientifico della SMA Foundation e coautrice dello studio che sarà presentato a Orlando.

“Nutriamo la speranza che gli entusiasmanti risultati preclinici si tradurranno in un beneficio clinico per i pazienti” ha dichiarato Karen S. Chen. “La comunità SMA ha assistito a un enorme progresso nelle terapie rivolte alla perdita dei motoneuroni, che inizia a incontrare il fabbisogno medico insoddisfatto nella SMA. Lo sviluppo di terapie come la SRK-015, che affronta l’atrofia muscolare da sola o combinata con altre terapie, rappresenta la prossima frontiera.”

Fonte: smanewstoday.com

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