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Terapia genica con INT41 per il trattamento delle malattie neurodegenerative

Terapia genica con INT41 per il trattamento delle malattie neurodegenerative

La domanda di brevetto per il candidato alla terapia genica INT41 sviluppato da Vybion per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e di altre patologie neurodegenerative, ha ricevuto la concessione dello Stadio 1 dall’USPTO (U.S. Patent and Trademark Office).

La domanda di brevetto copre la composizione del trattamento e i metodi di utilizzo. L’assegnazione dello “Stadio 1” costituisce richiesta di revisione prioritaria permettendo quindi di giungere ad una decisione definitiva in circa un anno. Lo Stadio 1 richiede meno requisiti e non necessita di un controllo preliminare per la domanda.

“Vybion è lieta di ricevere lo status di Stadio 1 per quanto riguarda INT41 e prevede una revisione rapida e la concessione” ha dichiarato l’amministratore delegato Lee Henderson con un comunicato stampa.

La terapia genica con INT41 è stata specificamente designata per essere indirizzata a patologie neurologiche causate da espansioni di poli-glutammina, che risultano in proteine mutate che si accumulano nei motoneuroni portando a degenerazione cellulare.
La terapia genica mira a rilevare e “colpire” la sequenza “tossica” promuovendo la sua degradazione e quindi prevenendo il suo accumulo nelle cellule neuronali.

INT41 appartiene a una classe di composti chiamati “intracorpi”, piccoli frammenti di anticorpi che sono attivi all’interno della cellula, contrariamente ai normali anticorpi, che riconoscono gli antigeni (molecole responsabili dell’induzione della risposta immunitaria) sulla superficie delle cellule.
Gli intracorpi hanno il potenziale di contribuire allo sviluppo di nuove terapie mirate, che possiedono la specificità e la sicurezza degli anticorpi monoclonali, una delle classi di farmaci più efficienti e di successo.
Questa nuova terapia genica potrebbe rappresentare un’opportunità per sviluppare terapie contro i cosiddetti “bersagli difficili” all’interno delle cellule, che altri tipi di terapie sono stati incapaci di raggiungere.

L’utlizzo di INT41 per trattare patologie neurodegenerative è stato primariamente testato su modelli animali per la malattia di Huntington. Le conclusioni dello studio “Un farmaco a base di intracorpi (rAAV6-INT41) riduce il legame di frammenti N-terminali di Huntingtina al Dna a livelli basali in cellule PC12 e ritarda la perdita cognitiva nei modelli animali R6/2” (http://dx.doi.org/10.1155/2016/7120753) sono state pubblicate nel “Journal of Neurodegenerative Diseases”.

INT41 è considerato una potenziale strategia terapeutica per altre patologie neurodegenerative con aspetti biologici simili, come l’atassia cerebellare, la malattia di Alzheimer, l’atrofia muscolare spinale bulbare (SBMA). Comunque, la terapia finora è stata più specificamente sviluppata per la malattia di Huntington, secondo la “Vybion’s Drug Pipeline”, e serviranno altri studi per validare la sua efficacia e sicurezza sia su tale disturbo che su altre patologie neurodegenerative.

Fonte: smanewstoday.com

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