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Terapia genica: la nuova e promettente frontiera di cura per la SMA

Terapia genica: la nuova e promettente frontiera di cura per la SMA

Novità di grande rilievo si profilano all’orizzonte per i malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1).

La ricerca sta spostando l’obiettivo verso la terapia genica.
Da poche settimane, infatti, ha preso ufficialmente il via lo studio clinico che si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia sperimentale nei bambini, da 0 a 6 mesi, affetti da SMA di tipo 1.

AVXS-101 è progettato per correggere la causa genica della SMA e prevenire un'ulteriore degenerazione muscolare causata dalla mutazione, e/o delezione, del gene SMN1.

AVXS-101 viene somministrato per via endovenosa e in un trial di Fase I, condotto presso il Nationwide Children's Hospital di Columbus, in Ohio (USA), ha prodotto risultati sorprendenti in termini di aumento della sopravvivenza e delle capacità motorie dei pazienti.

Lo studio STR1VE EU, di Fase III, è stato disegnato per valutare l'efficacia e la sicurezza di una sola infusione endovenosa (attraverso la vena periferica dell'arto) di AVXS-101 in pazienti con SMA di tipo 1.

Negli Stati Uniti, lo studio STR1VE ha completato il reclutamento, mentre in Europa il trial parallelo STR1VE EU è in corso e sta coinvolgendo Regno Unito, Germania, Francia, Belgio, Spagna, e Italia.
Nel nostro Paese, la sperimentazione ha preso il via nel mese di agosto 2018, e prevede l’arruolamento di un totale di 30 pazienti presso il Policlinico Gemelli di Roma e l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano.

L’obiettivo primario del trial STR1VE EU sarà quello di confermare i risultati dello studio americano Avexis 302, in cui molti dei bambini trattati sono stati capaci di stare seduti senza aiuto entro i 18 mesi, non richiedere supporti per l’alimentazione, deglutire liquidi e solidi, mantenere il peso: un risultato prima impossibile e impensabile.

Fonte: osservatoriomalattierare.it

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