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Giovedì, 18 Luglio 2019 15:06

Un farmaco contro l’epilessia candidato come potenziale trattamento per la SMA

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Secondo un recente studio il farmaco antiepilettico Keppra (levetiracetam) può avere un effetto neuroprotettivo per l'atrofia muscolare spinale (SMA).

Lo studio “The Protective Effects of Levetiracetam on a Human iPSCs‑Derived Spinal Muscular Atrophy Model” è stato pubblicato sulla rivista Neurochemical Research.

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è caratterizzata da deterioramento muscolare e progressiva perdita dei motoneuroni. Le persone con SMA hanno una bassa espressione della proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN), causata da una delezione o mutazione nel gene SMN1.

Per studiare i meccanismi che portano allo sviluppo della SMA, i ricercatori hanno precedentemente utilizzato modelli animali e fibroblasti (cellule del tessuto connettivo) derivate da pazienti SMA. Tuttavia questi modelli non replicano perfettamente la malattia, che si sviluppa nei motoneuroni spinali.

Il recente sviluppo di modelli basati su cellule staminali specifiche per una determinata malattia, le cellule staminali pluripotenti specificamente indotte (iPSC), ha consentito ai ricercatori di studiare più accuratamente le malattie neurodegenerative, inclusa la SMA.

Le iPSC sono derivate da cellule della pelle o del sangue che sono state riprogrammate in uno stato simile a quello delle cellule staminali; ciò consente lo sviluppo di una fonte illimitata di quasi ogni tipo di cellula umana necessaria per scopi terapeutici. In questo modo i ricercatori possono derivare iPSC da pazienti SMA (che portano la mutazione SMN1) e successivamente differenziarle in motoneuroni.

Keppra è un farmaco antiepilettico comunemente usato per il trattamento delle convulsioni. È stato dimostrato che ha anche alcuni effetti neuroprotettivi per i disturbi del sistema nervoso centrale come il morbo di Parkinson e il morbo di Alzheimer.

Su questa base i ricercatori hanno studiato se Keppra potesse mostrare anche un effetto neuroprotettivo per il trattamento della SMA.

Il team ha testato per la prima volta l'effetto di Keppra sulla lunghezza dei neuriti dei motoneuroni derivati ​​da iPSC. I neuriti sono proiezioni che partono dal corpo cellulare di un neurone (assoni e dendriti) e consentono ai neuroni di comunicare con le cellule vicine.

L'escrescenza dei neuriti, o allungamento, è un processo in cui i neuroni in via di sviluppo producono nuove proiezioni man mano che crescono. I pazienti con malattie neurodegenerative hanno accorciate le lunghezze dei neuriti.

Il trattamento con Keppra per 14 giorni ha significativamente ripristinato la lunghezza dei neuriti dei motoneuroni derivati ​​da iPSCs SMA. Il trattamento ha portato anche a una significativa riduzione della morte dei motoneuroni, una caratteristica importante della SMA.

Per comprendere i meccanismi alla base dell'effetto protettivo di Keppra, i ricercatori hanno esaminato la funzione mitocondriale dei motoneuroni derivati ​​da iPSCs SMA. Nei pazienti SMA i motoneuroni di solito presentano alterazioni nei mitocondri - piccoli organelli cellulari che forniscono energia e sono noti come "centrali elettriche" delle cellule.

"La disfunzione mitocondriale è considerata correlata alla SMA e i mitocondri possono essere un bersaglio terapeutico efficace per la SMA", hanno affermato i ricercatori.

I motoneuroni SMA trattati con Keppra hanno ottenuto un miglioramento nella funzione dei mitocondri, suggerendo che Keppra ha un effetto protettivo sui mitocondri.

Tuttavia, Keppra non ha avuto nessun effetto sui livelli di espressione della proteina SMN, suggerendo che "l'effetto protettivo di di questo farmaco è indipendente dall'espressione della proteina SMN. Questi risultati indicano che levetiracetam ha un effetto neuroprotettivo per la SMA e che potrebbe essere un potenziale farmaco candidato per la SMA", hanno concluso i ricercatori.

Fonte: https://smanewstoday.com/

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