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Parere positivo dell'EMA per la commercializzazione di Zolgensma

Novartis ha fatto sapere che la terapia genica con Zolgensma ha ottenuto il parere positivo per la commercializzazione condizionata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea…

La perdita della proteina SMN nei muscoli può contribuire alla SMA

Uno studio preliminare sui topi ha suggerito che la perdita della proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN) nei muscoli può contribuire direttamente allo sviluppo dell'atrofia muscolare spinale (SMA), oltre alla sua…

Aggiornamenti da Roche

In questi giorni è stato completato il reclutamento nello studio clinico JEWELFISH per il nuovo farmaco risdiplam della Roche. Questo traguardo segna l’arruolamento di 174 pazienti in tutto il mondo. Lo studio…

R-Roscovitine prolunga la sopravvivenza, ripristina la comunicazione tra neurone e muscolo nei topi SMA

Secondo un recente studio R-Roscovitine, una piccola molecola che promuove l'ingresso del calcio nelle cellule nervose, ripristina la comunicazione neurone-muscolo, riduce la perdita dei motoneuroni e prolunga la sopravvivenza nei topi con…

Scoperto un nuovo potenziale modificatore genetico

I ricercatori hanno scoperto un nuovo potenziale modificatore genetico che potrebbe influenzare il decorso e la gravità dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo un recente case report. I risultati potrebbero aiutare a far…

Aggiornamenti sullo studio di fase 2 Firefish

Oggi 23 gennaio 2020, Roche ha annunciato un aggiornamento relativo alla Parte 2 dello Studio FIREFISH, uno studio che ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam su lattanti di…

Roche: aggiornamenti sul trial risdiplam

Risdiplam di Roche, ha raggiunto l’endpoint primario nello studio registrativo SUNFISH su persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 Questo è ciò che è stato annunciato da Roche in…

Una proteina delle cellule muscolari come possibile bersaglio terapeutico per la SMA

Uno studio su un modello murino suggerisce che i deficit nella secrezione di una proteina chiamata CTRP3 da parte delle cellule muscolari contribuiscono a diminuire significativamente i livelli di proteina per la…
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