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Ruolo di SMN associato ai ribosomi

Un'importante passo avanti nello studio dell'atrofia muscolare spinale arriva da una collaborazione a livello europeo coordinata dall’Istituto di biofisica del Cnr di Trento, con la partecipazione delle Università di Trento, Edimburgo e…

Accesso globale di uso compassionevole di risdiplam per le SMA 2

Cari amici, in merito al farmaco in fase di sperimentazione risdiplam, siamo lieti di condividere con voi un importante aggiornamento relativo al programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) avviato da…

Validazione dell'EMA per risdiplam

La scorsa settimana, la European Medicines Agency (EMA) ha validato la Marketing Authorization Application (MAA - domanda di autorizzazione all’immissione in commercio) di risdiplam per il trattamento delle persone con atrofia muscolare…

Aggiornamento su Evrysdi (risdiplam)

Carissimi amici,siamo lieti di condividere con voi un traguardo molto atteso. Il giorno 7 agosto 2020, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato risdiplam per il trattamento di tutti i…

La FDA autorizza Evrysdi (risdiplam) per il trattamento della SMA

Genetech, un membro del gruppo Roche, ha annunciato oggi di avere ricevuto l'approvazione dell'FDA di Evrysdi (risdiplam) per il trattamento di adulti e bambini con più di 2 mesi con SMA. Questa…

L’interazione tra motoneuroni e cellule gliali alla base della SMA

Un recente studio suggerisce che l’interazione tra diversi tipi di cellule nervose, inclusi i motoneuroni e le cellule gliali, sembra essere alla base della degenerazione e della denervazione dei motoneuroni che caratterizza…

AveXis ottiene l’approvazione dell’UE per Zolgensma, l’unica terapia genica per la SMA

AveXis  ha annunciato il 19 maggio 2020 di aver ottenuto dalla Commissione Europea l'approvazione condizionale per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento: di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una…

Risdiplam mostra significativi miglioramenti nei bambini con SMA 1

Roche ha presentato i dati a 1 anno emersi dalla Parte 2 dello studio FIREFISH, sperimentazione internazionale registrativa volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi…
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