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Trial clinico di fase 1 per il trasferimento genico nella SMA I

Nell’aprile 2014 è iniziato uno studio di fase I per la valutazione della sicurezza ed efficacia del trasferimento genico nell’Atrofia Muscolare Spinale di tipo I.Lo studio, condotto sotto la direzione del neurologo…

PTC: risultati dello studio preclinico

I risultati dello studio preclinico del farmaco candidato RG7800 prodotto dalla PTC Therapeutics hanno dimostrato che il trattamento per via orale di tale modificatore dello splicing del gene SMN2, iniziato precocemente dopo…

Trophos annuncia i risultati dello studio clinico con olesoxime

Il 10 marzo 2014 Trophos ha annunciato che i risultati dello studio clinico con il farmaco olesoxime su pazienti conAtrofia Muscolare Spinale  mostrano un effetto benefico per il mantenimento della funzione motoria…

Il programma PTC/Roche

PTC Therapeutics, SMA Foundation e Roche hanno annunciato che il loro programma di ricerca congiunto sull’Atrofia Muscolare Spinale è entrato nella prima fase dello sviluppo clinico con l'obiettivo di valutare la sicurezza e…

Neurexin 2 potenziale terapia per la SMA

Singapore, 18 dicembre 2013. Un recente studio condotto dai ricercatori dell'Università Nazionale di Singapore (NUS) apre un nuovo possibile percorso per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA), una devastante patologia di origine…

Miostatina, scoperta una nuova chiave per salvare i muscoli

La miostatina è una proteina che limita la crescita muscolare ed è prodotta principalmente dalle cellule del muscolo scheletrico. Questa molecola è stata considerata un possibile bersaglio per contrastare i danni dovuti…

Miglioramenti nella forza muscolare con ISIS-SMN Rx

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) ha annunciato che i dati preliminari di follow-up dello studio di fase 1 con ISIS-SMN  Rx su bambini con Atrofia Muscolare Spinale mostrano che la maggior parte…

Individuata struttura di RNA negli esseri umani

I ricercatori della Iowa State University hanno identificato una struttura di RNA negli esseri umani che potrebbe portare a un nuovo trattamento per l'Atrofia Muscolare Spinale, la principale causa genetica di morte…
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