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The Lancet pubblica i risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen

I risultati dello studio clinico di fase 2 di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1 sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet. L’articolo, intitolato “Treatment of infantile-onset spinal muscular…

Inizia il trial di fase 2 per Roche

PTC Therapeutics ha annunciato l’inizio del trial clinico di fase 2 per testare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di una piccola molecola chiamata RG7916, sviluppata da Roche, come trattamento per bambini…

Spotlight Innovation propone una nuova molecola come potenziale trattamento per la SMA

La Spotlight Innovation Inc., società farmaceutica statunitense, ha annunciato di aver acquisito una licenza esclusiva mondiale per commercializzare STL-182, una piccola molecola disponibile per via orale attualmente in studio come potenziale trattamento…

Analisi ad interim positiva per Nusinersen

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che Spinraza (Nusinersen), un trattamento sperimentale per la SMA, ha soddisfatto l'endpoint primario nell'analisi ad interim di Cherish, lo studio di fase 3 per la valutazione…

Terapia genica: al via il trial clinico

AVEXIS ha annunciato che il trial clinico pilota della terapia genica con il candidato AVXS-101 per la SMA di tipo 1 arruolerà circa 20 pazienti che saranno collocati in un singolo braccio,…

Nuovo metodo di somministrazione del farmaco si dimostra promettente in cavie affette da SMA

Alcuni ricercatori hanno scoperto un nuovo metodo di somministrazione del farmaco molto promettente per l'atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia degenerativa che colpisce le cellule nervose motorie del midollo spinale dei bambini.…

Due nuovi trial clinici per Roche

Roche ha lanciato ufficialmente altri due trial clinici di fase 2 per testare il farmaco RO7034067 (conosciuto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel mese di ottobre. All'inizio di settembre…

La tossina che causa il tetano potrebbe essere un trattamento per la SMA

La tossina che causa il tetano potrebbe essere un trattamento per la SMA, in accordo con i risultati preliminari di uno studio condotto sui topi presso la Universidad de Zaragoza in Spagna.…
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