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Potenziale terapia SMA pronta per primo test clinico

Nuovo farmaco della Roche, l'RG7916, un modificatore dello splicing di SMN2 entra a far parte di uno studio clinico di fase 1 dopo che il suo predecessore (l'RG7800) è stato posto in…

Aggiornamento sugli studi clinici in corso

Quanto segue è un aggiornamento relativo agli studi clinici sulla SMA in corso, redatto dal Direttore di FightSMA, Dr. Christian Lorson, ricercatore dell’Università del Missouri. 1) Replingen/Pfizer- RG3039:Attualmente non risultano studi clinici…

Le dinamiche mitocondriali anomale giocano un ruolo fondamentale nella SMA

Dopo l'analisi sperimentale delle cellule staminali SMA di tipo 1, sono stati osservati i seguenti risultati: - A seguito di coltura a lungo termine delle cellule, i motoneuroni spinali SMA sono degenerati.-…

Il trial Novartis arriva in Italia

Anche in Italia è partito il trial del farmaco progettato dalla Novartis Pharmaceuticals. Gli ospedali coinvolti sono l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e l'Ospedale Bambin Gesù di Roma. Lo studio open-label…

Isis Pharmaceuticals annuncia lo studio open label SHINE

Isis Pharmaceuticals, Inc. annuncia che l’inizio dello studio di estensione SHINE, uno studio in aperto (open label). Questo studio prevede la somministrazione di ISIS-SMNRx ai bambini con SMA che hanno terminato la…

Aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di AveXis per la SMA di tipo I

L'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa un progressivo deperimento muscolare (atrofia), priva gli ammalati della forza fisica e conduce a difficoltà motorie a causa del suo effetto sulle…

Identificata la causa della morte dei motoneuroni nella SMA

La degenerazione dei motoneuroni spinali nell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) può essere il risultato diretto di una anormalità nel trasporto e nella morfologia mitocondriale (fonte di energia delle cellule) che causa il conseguente…

Aggiornamenti sullo sviluppo clinico di RG7800

Genentech ha recentemente fornito un aggiornamento in relazione allo sviluppo clinico dell'RG7800, un modificatore sperimentale del processo di splicing del gene SMN2 che viene studiato come un potenziale trattamento per l'Atrofia Muscolare…
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