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MSCs per somministrare i farmaci

Cellule stromali mesenchimali con carico di micelle-INVITE-curcumina: un sistema di somministrazione del farmaco per le patologie neurodegenerative.Questo lavoro descrive la messa a punto di un meccanismo carrier-in-carrier per la somministrazione sistemica e…

Trial di fase 2 per Novartis

Novartis, nota compagnia farmaceutica svizzera, è impegnata da tempo in un programma di sviluppo di un potenziale farmaco per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale. La casa farmaceutica è in attesa dell'autorizzazione per…

PTC: arriva il trial clinico

Come precedentemente annunciato, PTC sta per iniziare un trial clinico con un nuovo composto, denominato RO6885247. Lo studio, sponsorizzato da La Roche e denominato "MoonFish", ne valuterà la sicurezza e l’efficacia su…

Risultati del primo trial clinico di terapia genica per la SMA

La società biotecnologica AveXis Inc. ha annunciato il completamento del trattamento a basso dosaggio nel primo studio di terapia genica al mondo su esseri umani per il trattamento della SMA. Il trial…

Isis: risultati dello studio di fase 2

Isis Pharmaceuticals rende noti i dati dello studio di fase 2 con ISIS-SMNRxsu neonati e bambini con Atrofia Muscolare Spinale.È attualmente in atto l’arruolamento di neonati per lo studio di fase 3,…

Inizia la fase 3 del trial di ISIS-SMN Rx in bambini SMA

1 agosto 2014 - Isis Pharmaceuticals annuncia l’inizio dello studio pilota di fase 3 per la valutazione di ISIS-SMNRxin bambini con Atrofia Muscolare Spinale. L’inizio è programmato per le prossime settimane. Sarà…

Terapia genica dall'Inghilterra

Allo Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN), Inghilterra, il gruppo di terapia genica guidato dal Prof Mimoun Azzouz sta preparando le ultime fasi di uno studio preclinico per un trattamento per l’Atrofia…

PTC: risultati del trial clinico di fase I

PTC ci aggiorna sui risultati del farmaco candidato RG7800, testato in un trial clinico di fase I. Nel gennaio 2014 è iniziato uno studio di fase I a singola dose ascendente controllata…
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