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Accesso globale di uso compassionevole di risdiplam per le SMA 2

Cari amici,

in merito al farmaco in fase di sperimentazione risdiplam, siamo lieti di condividere con voi un importante aggiornamento relativo al programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) avviato da Roche a gennaio 2020.

A seguito della validazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'EMA, avvenuta ad agosto 2020, il CUP, precedentemente rivolto solamente ai pazienti affetti da SMA di tipo 1 e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche, è da oggi esteso anche ai pazienti con SMA di tipo 2 (anch’essi impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche).

Un CUP permette ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti e che non possono ricevere altre opzioni di trattamento di accedere a terapie sperimentali, prima che queste abbiano ricevuto l'approvazione regolatoria. È importante sottolineare che i CUP riguardanti nuovi farmaci devono essere sempre conformi alle leggi e ai regolamenti locali specifici. Queste leggi e regolamenti differiscono da un paese all'altro e, di conseguenza, verranno apportate variazioni locali nelle caratteristiche, dell'ammissibilità e nella durata del programma. Il CUP per risdiplam è disponibile a livello globale nei Paesi in cui le leggi e i regolamenti applicabili lo consentono e che dispongono delle competenze e delle infrastrutture necessarie per prescrivere, distribuire e monitorare l'uso del farmaco in modo sicuro.

Raccomandiamo alle persone interessate all’accesso a risdiplam attraverso il CUP di discutere circa le possibili opzioni con il medico curante. La decisione riguardante l’adesione al programma deve essere presa esclusivamente dal medico competente. Nel caso in cui il CUP per risdiplam sia considerato il miglior percorso da seguire, la richiesta dovrà essere presentata dal medico competente all'affiliata Roche Italia.

Siamo orgogliosi di poter offrire un CUP e di supportare i pazienti con i bisogni clinici più urgenti tramite l'accesso a risdiplam prima dell’ottenimento dell'approvazione regolatoria. La nostra priorità è quella di ottenere un accesso ampio e sostenibile attraverso l'approvazione regolatoria europea e la rimborsabilità nazionale. Stiamo collaborando con le autorità regolatorie, le agenzie governative e gli altri soggetti competenti in tutto il mondo, con l'obiettivo di rendere risdiplam disponibile il prima possibile a tutti i pazienti idonei a beneficiare del trattamento.

Vogliamo ringraziare tutti i membri della comunità scientifica, medica e dei pazienti con SMA per il contributo e il continuo sostegno nel promuovere la consapevolezza della SMA, anche attraverso la nostra ricerca scientifica. È un onore per noi far parte di questa comunità.

Cordiali saluti,

Team Roche Italia SMA

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