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Aggiornamenti su risdiplam

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ricevuto da Roche i risultati degli studi SUNFISH e FIREFISH (NCT02913482), che vanno a sommarsi a quelli già presentati dello studio di Fase 2/3 su neonati con SMA di tipo 1 di età compresa tra 1 a 7 mesi. Insieme, tutti questi studi hanno coinvolto oltre 200 pazienti con SMA di tipo 1, 2 e 3 da 1 mese a 25 anni.

A causa del volume di dati trasmessi, la FDA ha dichiarato di aver bisogno di più tempo per completare la revisione dei dati di risdiplam. Per questo motivo ha posticipato la sua valutazione di tre mesi, spostando la data di scadenza della decisione (inizialmente prevista al 24 maggio) al 24 agosto.

I nuovi dati presentati da Roche comprendono i risultati di un anno provenienti dalla seconda parte dello studio di Fase 2/3 SUNFISH (NCT02908685) - il primo studio controllato con placebo che include bambini e giovani adulti (da 2 a 25 anni) con SMA di tipo 2 e 3. Questi risultati si prevede contribuiranno a fornire l’accesso a risdiplam a un'ampia gamma di pazienti con SMA, qualora fosse approvato.

La FDA ha inoltre dichiarato che finora non sono stati identificati problemi di revisione preoccupanti.

Risdiplam - sviluppato da Roche e Genentech (un membro del gruppo Roche) in collaborazione con PTC Therapeutics e la Fondazione SMA - è una terapia liquida orale progettata per aumentare la produzione di una proteina funzionale per il motoneurone (SMN), che è compromessa nei pazienti SMA. La proteina SMN è inoltre essenziale per la salute muscolare.

Se approvato, risdiplam sarà la prima terapia per la SMA in forma orale e "a casa" e la seconda in grado di incrementare la capacità del gene SMN2 di produrre una proteina SMN funzionale.

Entrambi gli studi FIREFISH (NCT02913482) e SUNFISH hanno raggiunto il loro obiettivo primario di efficacia, portando a significativi miglioramenti nel raggiungimento delle tappe fondamentali dello sviluppo motorio nei neonati con SMA di tipo 1 e nella funzione motoria nei bambini e nei giovani adulti con SMA di tipo 2 e 3.

Il trattamento è stato ben tollerato, senza che nessun paziente sia stato costretto ad abbandonarne l'uso.

I dati del trial SUNFISH presentati recentemente riguardano i risultati dettagliati dei 180 partecipanti SMA di tipo 2 e 3 non deambulanti a cui è stato somministrato risdiplam o un placebo per un anno.

I dati rilasciati fino ad oggi riportano che una percentuale maggiore di pazienti trattati con risdiplam ha mostrato miglioramenti significativi della funzione motoria, in particolare quelli nella fascia di età più giovane (2-5 anni) o stabilizzazione, in particolare nella fascia di età più avanzata (18-25 anni) - rispetto a quelli con placebo.

Nei pazienti più anziani con SMA, l'obiettivo del trattamento è stabilizzare la funzione motoria per prevenire ulteriori disabilità, quindi questi risultati sono considerati rilevanti per questa popolazione di pazienti.

Fonte: https://smanewstoday.com/

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