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Aggiornamento sulla Parte 2 dello Studio FIREFISH

    Carissimi amici,
    siamo lieti di condividere con voi un aggiornamento relativo alla Parte 2 dello Studio FIREFISH a due anni dal suo avvio.

    La Parte 2 dello studio FIREFISH è una sperimentazione internazionale registrativa volta a valutare Evrysdi® in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) sintomatica di tipo 1.

    A seguito di un trattamento che passa dai 12 ai 24 mesi, Evrysdi® ha dimostrato di generare un miglioramento significativo dello sviluppo motorio, inclusa la capacità di rimanere seduti senza un supporto. Tali dati di lungo termine saranno condivisi nel corso del 73° convegno annuale dell’American Academy of Neurology che si sta tenendo virtualmente dal 17 al 22 aprile 2021.

    I dati rappresentano un aggiornamento dei risultati ad un anno dello studio FIREFISH Parte 2, il quale aveva come endpoint primario l'abilità di sedere senza supporto per almeno cinque secondi. A 12 mesi, il 29% (12 su 41) dei bambini trattati con Evrysdi® aveva raggiunto questo risultato, a 24 mesi sono il 61% (25 su 41) dei bambini ad essere in grado di stare seduti per almeno 5 secondi senza supporto. Nella storia naturale della SMA di tipo 1 senza trattamento i bambini non sono in grado di stare seduti senza supporto per cinque secondi.

    Inoltre, la sicurezza di Evrysdi® nello studio FIREFISH è risultata in linea con il suo noto profilo di sicurezza e non sono state rilevate nuove evidenze in quest’area.

    I dati dello studio FIREFISH a 24 mesi comprendono altre evidenze riguardanti abilità motorie come l'abilità di deglutire, mangiare oralmente e dati di sopravvivenza. Per un maggior dettaglio rispetto alle nuove evidenze, potete accedere alla nota stampa al seguente link: www.roche.com/

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