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Il programma PTC/Roche

PTC Therapeutics, SMA Foundation e Roche hanno annunciato che il loro programma di ricerca congiunto sull’Atrofia Muscolare Spinale è entrato nella prima fase dello sviluppo clinico con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del potenziale farmaco su volontari sani.
Luca Santarelli, direttore del settore Neuroscienze, Oftalmologia e Malattie Rare presso Roche, ha commentato:"L’elevata competenza scientifica dietro questo progetto e l'alleanza altamente sinergica tra Roche, PTC Therapeutics e SMA Foundation sono le basi di questo programma di ricerca. Sebbene queste siano le prime fasi dello sviluppo, consideriamo ogni passo verso un’opzione terapeutica per la SMA di grande importanza per i pazienti e le famiglie colpite da questa devastante e attualmente incurabile patologia".

La SMA è causata dalla delezione del gene SMN1, che causa ridotti livelli della proteina per la sopravvivenza del motoneurone (SMN). Questa proteina gioca un ruolo critico nella sopravvivenza delle cellule neuronali nella colonna vertebrale, le cellule responsabili dei movimenti. Ridotti livelli della proteina SMN portano alla disfunzione e alla morte delle cellule nervose, causando un progressivo indebolimento muscolare che, nelle forme più severe della malattia, può condurre alla morte.
Il composto sviluppato dal programma, oralmente disponibile, è stato progettato per correggere il difetto alla base della malattia, aumentando i livelli di proteina SMN nel sistema nervoso, nei muscoli e negli altri tessuti.

Il programma SMA è stato avviato nel 2006 da PTC Therapeutics, in collaborazione con SMA Foundation, che ha fornito la maggior parte dei finanziamenti prima che Roche iniziasse la collaborazione.

"Questo importante risultato potrebbe aprire la strada verso un futuro più promettente per bambini e adulti affetti da SMA", ha detto Loren Eng, Presidente di SMA Foundation."Sebbene gli studi di sicurezza su volontari sani siano soltanto un primo passo e molto ancora resta da fare per l’ulteriore sviluppo, si tratta di un risultato significativo e siamo grati per l'impegno dei nostri partners per accelerare il più rapidamente possibile questo programma".

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte: ir.ptcbio.com

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