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Isis: risultati incoraggianti del trial di fase 2

Isis Pharmaceuticals ha fornito un aggiornamento sul suo studio clinico open-label di fase 2 con ISIS-SMNRx effettuato su neonati con atrofia muscolare spinale di tipo I (SMA I). In precedenza la società aveva riportato i dati di questo studiosulla sopravvivenza libera da eventi, le misurazioni delle funzioni muscolari e le valutazioni delle tappe di sviluppo. I dati riportati oggi mostrano un continuo aumento della sopravvivenza media libera da eventi, dei punteggi delle funzioni muscolari e del raggiungimento delle tappe di sviluppo. Il profilo di sicurezza e di tollerabilità di ISIS-SMNRx ad oggi continua a suggerire un proseguimento dello studio. Isis sta attualmente collaborando con Biogen per sviluppare e commercializzare ISIS-SMNRx per il trattamento di pazienti affetti da SMA.

Lo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ISIS-SMNRx in neonati con SMA di tipo I e di esplorare potenziali obiettivi di efficacia per sostenere lo studio di fase 3. Un totale di 20 bambini affetti da SMA hanno ricevuto un dosaggio di 6 mg o 12 mg di ISIS-SMNRx. I neonati, di sette mesi o più giovani, sono entrati sequenzialmente nello studio, in modo tale che i bambini della coorte con il dosaggio da 12 mg iniziassero la somministrazione 5-15 mesi dopo rispetto al primo bambino della coorte da 6 mg. 19 bambini hanno completato i tre dosaggi previsti dal trial e sono valutabili per l'efficacia. Gli endpoint di efficacia clinica includono: la sopravvivenza libera da eventi, il tempo di ventilazione permanente o la morte; la valutazione della funzione motoria tramite CHOP-INTEND; la valutazione delle tappe di sviluppo.

Risultati positivi Sulla base dei risultati mostrati in questa ultima relazione:
• ISIS-SMNRx è sicuro e ben tollerato nei neonati con SMA di tipo I. Questo significa che gli studi clinici dovrebbero proseguire come attualmente previsto.
• Il passo successivo sarà quello di dimostrare l'efficacia di SMNRx contro un controllo con placebo.
• Tutti i dati raccolti indicano che il programma dovrebbe procedere con tempi rapidi. Sperimentazioni in corso

Attualmente Isis e Biogen stanno conducendo quattro trial con ISIS-SMNRx:
•ENDEAR, studio clinico di fase 3 su neonati con SMA di tipo I.
•CHERISH, studio clinico di fase 3 su bambini di età compresa tra i 2 e 12 anni, con insorgenza dei sintomi all'età di sei mesi o più tardi.
•NURTURE, studio clinico di fase 2 su neonati molto piccoli che sono geneticamente predisposti alla SMA, ma che ancora non presentano sintomi.
• EMBRACE, studio clinico di fase 2 che vuole testare altri gruppi della popolazione.

Al momento sono in corso due studi controllati di fase 3 il cui scopo è quello di fornire una prova concreta d’efficacia di ISIS-SMNRx. E' importante concentrarsi sul completamento di questi due studi cardine (ENDEAR e CHERISH) per avanzare eventuali richieste di autorizzazione del farmaco nel più breve tempo possibile. E' altrettanto importante onorare il sacrificio di coloro che partecipano a questi studi clinici in quanto stanno contribuendo al futuro di tutte le persone affette da SMA e delle loro famiglie.

 

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Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte:curesma.org

 

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