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Nusinersen soddisfa l'endpoint primario nello studio Endear di fase 3 sulla SMA 1

Biogen e Ionis Pharmaceuticals hanno annunciato che le analisi preliminari di Endear, il trial di fase 3 per la valutazione di Nusinersen su bambini con SMA di tipo 1, hanno mostrato che questo trattamento soddisfa l’endpoint primario. L'analisi ha rilevato che i bambini trattati con Nusinersen hanno ottenuto miglioramenti statisticamente rilevanti nel raggiungere le tappe motorie fondamentali se comparati a quelli che non hanno ricevuto il trattamento. Nusinersen durante la sperimentazione ha inoltre evidenziato un profilo di sicurezza accettabile. A seguito di questi risultati Biogen ha esercitato l'opzione di sviluppare e commercializzare Nusinersen a livello globale e ha pagato a Ionis una commissione di 75 milioni di dollari per ottenere la licenza. Biogen, nei prossimi mesi, avvierà le procedure di approvazione del trattamento a livello globale.

Sulla base dei risultati ottenuti dall'analisi dell'endpoint, lo studio Endear sarà concluso e i partecipanti saranno trasferiti allo studio open-label denominato Shine dove a tutti i pazienti sarà somministrato Nusinersen. I dati degli altri endpoints di Endear saranno analizzati a completamento di tutte le informazioni. I risultati saranno presentati in occasione di futuri congressi medici. Inoltre, i partecipanti arruolati nel gruppo di controllo di Embrace, uno studio di fase 2 anch’esso comprendente pazienti SMA 1, avranno la possibilità di ricevere Nusinersen.

Gli altri studi del programma Nusinersen, tra cui Cherish (trial su pazienti con SMA di tipo 2) e Nurture (trial su neonati presintomatici), continueranno come previsto al fine di raccogliere i dati necessari a dimostrare la sicurezza e l'efficacia di Nusinersen in questi gruppi.

“Siamo fiduciosi del fatto che Nusinersen, se approvato, farà una differenza significativa nella vita dei pazienti affetti da SMA e delle loro famiglie. Non vediamo l'ora di lavorare con Biogen per il completamento del programma clinico e per la preparazione di quello che, si spera, porterà all’approvazione da parte degli Enti regolatori”, ha affermato B. Lynne Parshall, direttore esecutivo di Ionis Pharmaceuticals. “Nusinersen è il primo farmaco antisenso del settore malattie neurologiche che passa alla fase di revisione normativa e mostra il potenziale della nostra tecnologia antisenso contro le malattie gravi, cosa che altre modalità terapeutiche non sono in grado di fare adeguatamente.”

Biogen sta lavorando per aprire, nei prossimi mesi, un programma ad accesso allargato (EAP) per pazienti eleggibili affetti da SMA 1. L'EAP (Expanded Access Program) potrà essere avviato nei centri clinici nei quali è già in atto la sperimentazione clinica con Nusinersen, in accordo con le leggi e le regolamentazioni locali purché esista un piano in grado di supportare la disponibilità a lungo termine di Nusinersen. Una volta che L'EAP sarà operativo e avrà ottenuto le approvazioni locali, i singoli siti che partecipano al programma potranno iniziare l'arruolamento dei pazienti che dallo studio Endear passeranno allo studio open-label di estensione denominato Shine.

Questo EAP riguarderà esclusivamente i pazienti con SMA 1. Biogen ha intenzione di aprire un ulteriore EAP per coinvolgere le SMA 2, ma per fare ciò sarà necessario attendere i dati dello studio Cherish: se le informazioni raccolte con questo studio garantiranno anche per la popolazione SMA 2 la sicurezza e l’efficacia di Nusinersen, sarà possibile chiedere la revisione e l’approvazione del farmaco anche per questa categoria di pazienti.

Il programma dello studio clinico su Nusinersen
Il programma di fase 3 di Nusinersen si compone di due studi, Endear e Cherish.

Endear è uno studio della durata di tredici mesi che analizza gli effetti di Nusinersen su 122 pazienti affetti da SMA 1; l'insorgenza dei segnali e dei sintomi della SMA deve avvenire a un'età inferiore o uguale ai 6 mesi e ad un'età inferiore o uguale ai 7 mesi al momento dello screening. Sulla base di conoscenze acquisite da studi di fasi precedenti e da discussioni con le autorità di regolamentazione, un endpoint primario è stato aggiunto a Endear all'inizio di quest'anno allo scopo di valutare la percentuale di responsi positivi al raggiungimento di importanti fasi di progresso motorio,  facendo riferimento alle componenti motorie della Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).

Cherish è uno studio della durata di quindici mesi che analizza gli effetti di Nusinersen in 126 pazienti affetti da SMA 2; comparsa dei segni e dei sintomi a un'età superiore ai 6 mesi e a un'età compresa tra i 2 e i 12 anni al momento dello screening. Cherish ha completato i reclutamenti nel maggio 2016.

Inoltre, è stato attivato lo studio in estensione e open-label denominato Shine per i pazienti che in precedenza hanno partecipato a Endear e a Cherish: lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen.

Due ulteriori studi di fase 2, Embrace e Nurture, sono stati progettati per raccogliere dati aggiuntivi su Nusinersen.

Lo studio Embrace è progettato per raccogliere dati aggiuntivi su un piccolo sottogruppo di pazienti affetti da SMA 1 e SMA 2 che non soddisfano l'età o altri criteri di Endear o Cherish.

Nurture è uno studio in corso su neonati presintomatici con un'età inferiore o uguale alle 6 settimane al momento della prima dose e ha lo scopo di determinare se la somministrazione del trattamento antecedente ai sintomi possa prevenire o ritardare l'insorgenza della SMA.

Tutti gli studi sono stati condotti su scala globale.

Traduzione a cura di Cristiano Vaghi per ASAMSI

Fonte: biogen.com

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