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Potenziale terapia SMA pronta per primo test clinico

Nuovo farmaco della Roche, l'RG7916, un modificatore dello splicing di SMN2 entra a far parte di uno studio clinico di fase 1 dopo che il suo predecessore (l'RG7800) è stato posto in stato di attesa.

La Roche ha recentemente annunciato che un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) – l' RG7916 – sarà presto, e per la prima volta, oggetto di sperimentazione clinica. Lo studio fornirà informazioni sulla sicurezza e la tollerabilità e analizzerà la farmacocinetica (assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione) di RG7916 in individui sani.

Nell'Aprile del 2015, lo studio clinico Moonfish, nell'analizzare un altro farmaco molto simile e che condivide lo stesso meccanismo di azione, chiamato RG7800, è stato posto in stato di attesa come misura precauzionale. Uno studio su animali, ai quali era stato somministrato il farmaco per molto tempo e in dosi elevate, ha mostrato risultati negativi e il processo di sperimentazione è stato posto in stato di attesa fino a quando l'indagine sui risultati non sarà completata.

Nel frattempo, la Roche ha continuato a lavorare su RG7916. Entrambi i farmaci sono modificatori dello splicing di RMN2 ed hanno come obiettivo di azione il gene SMN2, il quale produce solo bassi livelli di proteina SMN a causa dello splicing dell'RNA messaggero. Generalmente le persone hanno fino a due copie del gene SMN2 in ogni cellula. In alcuni casi gli individui ne hanno tre o più copie. Nelle persone affette da atrofia muscolare spinale, copie addizionali del gene SMN2 sono associate a una forma più lieve della malattia.

I farmaci modificatori dello splicing possono spostare l'equilibrio dello splicing di SMN2 dalla produzione della forma tronca non funzionale verso la produzione della forma completa e funzionale della proteina SMN con la possibilità di salvare il fenotipo. In effetti, uno studio pubblicato sulla rivista Science nel 2014 ha dimostrato che i modificatori dello splicing di SMN2 possono migliorare la funzione motoria e la longevità in un modello murino affetto da atrofia muscolare spinale.

I dati derivanti dal trial di fase 1 saranno utilizzati per confrontare RG7916 e RG7800 e per formare una base dalla quale partire per prendere le decisioni riguardanti l'avanzamento del programma di studio. Roche sottolinea che il nuovo farmaco ha caratteristiche diverse rispetto a RG7800 e che tali caratteristiche possono influenzare la modalità con la quale il farmaco interagisce con il corpo.

Roche ha aggiunto anche che durante la sperimentazione si utilizzerà Itraconazolo, un farmaco approvato, utilizzato come strumento per aiutare a capire il metabolismo, o break-down, di RG7916 nelle persone. Itraconazolo è un agente antifungino noto per interagire con un gran numero di farmaci.

Roche ha programmato di pubblicare gli aggiornamenti relativi al trial entro la metà del 2016. Lo studio sperimentale su RG7916 è stato avviato in collaborazione con alcuni partners di Roche quali PTC Therapeutics e la SMA Foundation.

L'annuncio, formulato in una lettera alla comunità SMA, si è concluso con un messaggio diretto ai pazienti SMA: “Il nostro impegno per aiutare la comunità SMA rimane forte così come rimane forte la nostra volontà nel cercare di individuare nuovi farmaci per il trattamento della SMA. In collaborazione con i nostri partners, PTC Therapeutics e la SMA Foundation, vorremmo ringraziarvi per aver condiviso la vostra esperienza di vita con la SMA; voi ci date ispirazione ogni giorno.”

Traduzione a cura di Cristiano Vaghi per ASAMSI

Fonte: smanewstoday.com

 

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