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Risultati del primo trial clinico di terapia genica per la SMA

La società biotecnologica AveXis Inc. ha annunciato il completamento del trattamento a basso dosaggio nel primo studio di terapia genica al mondo su esseri umani per il trattamento della SMA. Il trial NCT02122952 aveva iniziato il reclutamento dei pazienti nell’aprile 2014.

“Il 13 maggio il primo neonato trattato con la terapia genica ha ricevuto un’iniezione con circa 400 trilioni di particelle virali contenenti il transgene SMN senza nessuna complicazione. Questo storico momento è stato seguito dal trattamento di altri due neonati all’interno della coorte a basso dosaggio” ha commentato John Carbona, Amministratore Delegato di AveXis.

AveXis ha inoltre annunciato il progetto di modificare l’attuale trial con l’aggiunta di una terza coorte a medio dosaggio. Questo indica un abbandono dell’originale studio progettato con due coorti.

“Stiamo inoltre per partire con un trial con iniezioni intratecali nella prima metà del 2015 e stiamo seriamente pensando di aprire un ulteriore studio per il trattamento della SMA 2 sempre nel 2015. In questo momento il nostro obiettivo è il reclutamento dei pazienti” dice Allan Kaspar, Direttore Scientifico di AveXis.

AveXis ha infine annunciato l’inizio del suo C.A.N. ProgramTM.Questa iniziativa è disegnata per contattare tutti i neurologi nel tentativo di far crescere la consapevolezza sui trial clinici per la SMA precedenti e attualmente in corso, oltre a informare su come i neurologi stessi possano contribuire a plasmare il futuro del reclutamento dei pazienti.

Inoltre AveXis sta raggiungendo fondazioni e gruppi di difesa dei pazienti, sia a livello nazionale che internazionale, per aumentare la consapevolezza globale della sperimentazione clinica.

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte: AveXis

 

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