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Spotlight Innovation propone una nuova molecola come potenziale trattamento per la SMA

La Spotlight Innovation Inc., società farmaceutica statunitense, ha annunciato di aver acquisito una licenza esclusiva mondiale per commercializzare STL-182, una piccola molecola disponibile per via orale attualmente in studio come potenziale trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA).
È noto che i pazienti con SMA hanno bassi livelli della proteina funzionale SMN e che una delle strategie terapeutiche è di stimolare il gene SMN2 per aumentarne la sua sintesi.
In un recente comunicato stampa Spotlight riferisce che STL-182 ha mostrato la capacità di ripristinare la funzione neuromuscolare su modelli murini SMA, stabilizzando i livelli di proteina SMN.
Sono stati condotti test preclinici iniziali di STL-182 grazie a una collaborazione tra il prof. Elliot Androphy della Indiana University School of Medicine di Indianapolis, e il prof. Kevin Hodgetts, direttore del Laboratory for Drug Discovery in Neurodegeneration presso il Brigham and Women’s Hospital di Boston.
Molte molecole in studio mirano a modificare lo splicing del gene SMN2. Questa collaborazione invece sta valutando due composti capaci di incrementare la produzione di SMN2 funzionale con modalità diverse: un composto avrebbe la funzione di stimolare l’attività del gene SMN2, mentre l’altro manterrebbe attiva la proteina più a lungo.
Questi diversi approcci potrebbero in futuro essere usati in combinazione e sviluppare trattamenti per tutte le tipologie di SMA, in bambini e in adulti.

Traduzione di Michela Policella per ASAMSI
Fonte: smanewstoday.com, prnewswire.com

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