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Terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con SMA I

La rivista scientificaAmerican Journal of Physical Medicine & Rehabilitationha pubblicato un articolo dal titolo “Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1” (Risultati della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1). Gli autori dello studio sono il dott. Marcello Villanova (Reparto di Riabilitazione Neuromuscolare dell’Ospedale privato accreditato Nigrisoli di Bologna) ed il prof. John Robert Bach (Department of Physical Medicine and Rehabilitation, Rutgers New Jersey Medical School, University Hospital, Newark, New Jersey).

Non è stato documentato alcun trattamento medico efficace per l’atrofia muscolare spinale; tuttavia, studi cellulari, molecolari e preclinici suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali allogeniche possano avere un ruolo. Tre bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sono stati sottoposti a infusioni multiple di cellule staminali mesenchimali a livello intratecale e endovenoso. Le loro funzioni fisiche pre-trattamento, durante il trattamento e post-trattamento sono state quantificate con la scala di valutazione funzionale Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) per due pazienti e documentata da video per tutti e tre. I valori della scala CHOP INTEND erano 3 prima del trattamento, 10 e 16 durante il trattamento, e 0 e 10 al settimo e dodicesimo mese rispettivamente dopo che il trattamento è stato interrotto. Non è stato osservato alcun effetto avverso per almeno 44 e 49 mesi rispettivamente dall’inizio del trattamento.

Questi dati rappresentano il primo obiettivo, miglioramenti quantificabili delle funzioni fisiche per qualsiasi trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Anche se i benefici sono stati persi quando la terapia è stata interrotta, questo può essere un primo passo per stabilire che le cellule staminali mesenchimali possono essere un trattamento sicuro ed efficace per l’atrofia muscolare spinale.

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte. www.ncbi.nlm.nih.gov

 

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