Sociale

Al via la somministrazione del farmaco per la SMA 1

Il Comitato EAP, che gestisce la distribuzione in Italia del primo farmaco per la SMA, Nusinersen, ha finalmente iniziato i lavori. Il nome del farmaco, Nusinersen verrà probabilmente sostituito con quello di Spinraza.

I cinque centri preposti per la somministrazione del farmaco sono:

- il Policlinico Gemelli - NEMO Roma

- Ospedale Bambin Gesù di Roma

- Ospedale Gaslini, di Genova

- Centro clinico NEMO di Milano

- Policlinico G. Martino - NEMO Sud Messina

Questi ospedali potranno trattare 4 bambini ogni mese e l'intero elenco ad oggi pervenuto, verrà esaurito indicativamente entro il primo semestre del 2017. Le famiglie verranno contattate a ridosso del loro turno di trattamento mensile. Resta inteso che i singoli centri hanno la facoltà di effettuare degli screening preliminari in ogni momento indipendentemente dalla data del trattamento, soprattutto per i pazienti non seguiti dal centro stesso fino ad oggi.

I fattori determinanti la priorità, nel rispetto della effettiva disponibilità dei centri, sono la vicinanza geografica rispetto agli stessi e l'età, poiché il farmaco ha beneficio dimostrato sotto i 24 mesi. Oltre i 24 mesi vengono fatte valutazioni in base all'instabilità clinica, le funzioni motorie residue e il tipo di ventilazione assistita.

In base alle adesioni giunte fino ad oggi il Comitato ha redatto una lista preliminare di nominativi, a cui sono stati applicati i criteri di stratificazione sopra riferiti, determinando i primi venti bambini che verranno trattati. Attualmente gli ospedali stanno attivando le procedure, come l'approvazione da parte del loro Comitato Etico, per contattare le prime famiglie. Importante è tenere presente che la lista rimane sempre aperta e in ogni momento è possibile aggiungersi, sempre nel rispetto dei criteri succitati.

Per avere informazioni o iscriversi, chiamate il Numero Verde Stella 800.58.97.38 oppure scrivere a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

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