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Risdiplam: al via le cure compassionevoli

Cari amici e sostenitori,

annunciamo con entusiasmo che Roche ha avviato un programma di accesso globale pre-approvativo / per un uso compassionevole (PAA/CU) per risdiplam, un farmaco sperimentale somministrato per via orale attualmente in fase di studio in un ampio gruppo di pazienti con SMA compresa tra 1 mese e 60 anni.

Un programma PAA/CU permette ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti e che non possono ricevere altre opzioni di trattamento di accedere a terapie sperimentali, prima che queste ricevano l'approvazione regolatoria.

Attualmente, il programma PAA/CU offre l'opportunità di accedere a risdiplam ai pazienti con il bisogno clinico più urgente, pazienti affetti da SMA di Tipo 1 e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche e verrà esteso ai pazienti con SMA di Tipo 2 al momento della presentazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) all'EMA, prevista per la metà del 2020.

Le SMA 3 non sono comprese nelle cure compassionevoli.

Il PAA/CU non prevede l'utilizzo di terapie combinate, pertanto le persone che attualmente ricevono Spinraza non potranno prenderne parte.

Gli attuali partecipanti ai trial di Roche proseguiranno la sperimentazione fino al loro termine naturale.

Il programma PAA/CU per risdiplam è disponibile a livello globale nei paesi in cui le leggi e i regolamenti applicabili consentono tali programmi e che dispongono delle competenze e delle infrastrutture necessarie per prescrivere, distribuire e monitorare l'uso del farmaco in modo sicuro. Raccomandiamo alle persone interessate all’accesso a risdiplam attraverso il programma PAA/CU di discutere circa le possibili opzioni con il medico curante. La decisione riguardante l’adesione al programma deve essere presa esclusivamente dal paziente / dalla famiglia insieme al medico competente. Nel caso in cui il programma PAA/CU per risdiplam sia considerato il miglior percorso da seguire, la richiesta dovrà essere presentata dal medico competente all'affiliata Roche locale.

Roche sta collaborando con le autorità sanitarie, le agenzie governative e di altri soggetti competenti con l’obiettivo di rendere risdiplam disponibile il prima possibile a tutti i pazienti.

Il 20 gennaio dalle 18:00 sarà possibile partecipare ad un webinair che si terrà attraverso un canale dedicato su Internet. Il professor Mercuri del Policlinico Gemelli ed i clinici degli altri centri coinvolti presenteranno i criteri di accesso alle cure compassionevoli e risponderanno ad eventuali domande. La partecipazione è aperta a tutti, previa registrazione sulla piattaforma on-line. A seguito della registrazione sarà inviata un'e-mail di conferma con le informazioni per il collegamento.

Valentina Baldini, presidente di ASAMSI, ha commentato la notizia con le seguenti parole: “Oggi è un giorno importante nel campo della SMA, un piccolo tassello in più è stato inserito e siamo sempre più fiduciosi di essere sulla strada giusta. Si sono compiuti passi in avanti rispetto al passato e la possibilità di avere un farmaco disponibile per tutti coloro che non hanno avuto modo di partecipare ai trial clinici è fondamentale per noi”.

Qui di seguito è possibile scaricare i documenti ufficiali di Roche.

Aggiornamento alla comunità

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